中外製薬は２月20日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する国内初の再生医療等製品・エレビジス点滴静注（一般名：デランジストロゲン モキセパルボベク）の薬価収載を受け、即日発売した。投与対象は、DMDのうちエクソン８及び／又はエクソン９の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性である３歳以上８歳未満の歩行可能な患者。薬価は１患者当たり３億497万2042円。

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療薬。DMDは、筋肉にかかわるタンパク質であるジストロフィンの産生に影響を及ぼすDMD遺伝子の突然変異が原因で発症する。エレビジスは、標的とする骨格筋、呼吸筋及び心筋において、短縮型ジストロフィンの発現を介し、DMDの原因に働きかけるようデザインされている。静脈内に単回投与する。再投与はしない。

投与前に実施する抗AAVrh74抗体陰性の確認には、エクルーシス試薬Anti-AAVrh74が使用できる。同試薬はロシュ・ダイアグノスティックスがエレビジスのDMDの適応判定を補助するコンパニオン診断薬として承認を取得し、２月1日から保険償還が開始され発売されている。

エレビジスは条件及び期限付承認に該当すると判断された（期限３年）。条件及び期限付承認後に改めて行う製造販売承認申請までの期間中は、長期の有効性及び安全性の確認を目的とした臨床試験並びに使用する全症例を対象とした製造販売後調査により製造販売後承認条件評価を行う。

◎奥田社長CEO「安全を最優先に、適正使用の推進に努めていく」

同社の奥田修代表取締役社長CEOは、「エレビジスの治療を受けられる方々の安全を最優先に、適正使用の推進に努めていく。また、エレビジスの長期の有効性と安全性の確認のため、製造販売後の臨床試験および全症例を対象とした使用成績調査の実施に取り組む」としている。

DMDは、小児の早期から急速に進行する希少な遺伝性の筋疾患。世界では、男児の約5000人に１人程度で発症するといわれ、女児では非常にまれ。DMDは、歩行能力、上肢機能、肺機能、心機能が失われ、致死的な転帰をたどる。DMDと診断された患者はフルタイムでの介護が必要となり、中でも親による介護が最も多い。また学業、仕事、家庭生活を行うことが困難となり、うつ病や身体的な痛みを患うことがある。