中外製薬は3月23日、スイス・ロシュ社が開発中の抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体emugrobart（GYM329）の脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした臨床開発を中止すると判断したと発表した。SMAおよびFSHDの第３相試験へ進むための十分な確証が得られなかったためと説明している。なお、肥満症を対象としたGYM329の臨床試験は、「開発に影響を与えるものではない」として継続する方針だ。

今回の決定は、SMAを対象とした第２/３相「MANATEE」試験（パート1）およびFSHDを対象とした第２相「MANOEUVRE」試験のデータの評価に基づくもの。同社の八ぴょぷによると、GYM329は成熟型ミオスタチンの減少により標的への薬理作用が示唆されたものの、期待された運動機能改善には結びつかなかったという。具体的には、試験参加者全体にわたって筋肉量の増加および探索的な有効性として評価した運動機能の改善に、一貫性や堅牢性が認められず、SMAおよびFSHDにおける第３相試験に進むための十分な確証を得るに至らなかったとしている。

なお、両試験を通じてGYM329の忍容性は良好で、重篤な有害事象や投与中止は認められず、今回の開発中止は、安全性への懸念に起因するものではないと指摘した。

◎「肥満症を対象とした第２相試験は予定通り継続」

なお、GYM329は現在、肥満症を対象とした第2相臨床試験を行っている。SMAおよびFSHDにおける今回の臨床試験中止の影響について、「肥満症は慢性代謝疾患であり、その症状や根本原因はSMAやFSHDなどの神経筋疾患とは根本的に異なる」と指摘。肥満症は、筋肉の質は神経変性（神経消耗）やミオパチー（筋肉消耗）の過程による影響を主として受けないとし、「肥満症を対象とした第２相試験は予定通り継続する」とした。