米食品医薬品局（FDA）は10月23日、低ホスファターゼ症（HPP）治療薬Strensiq（アスホターゼ　アルファ）を承認した。アスホターゼ　アルファの適応症は、周産期型、乳児期型および小児期型のHPP。HPPは、組織非特異型アルカリホスファターゼ（TNALP）という酵素をコードする遺伝子変異によって、血清中のALPが欠損することにより、カルシウムとリン酸の骨における石灰化が進まず、骨などに障害を来す先天性代謝疾患。

アスホターゼ　アルファは、TNLAPの欠損を補う酵素補充療法で、HPPに対する初の治療薬である。同剤は、初の周産期型、乳児期型および小児期型のHPP治療薬として画期的新薬指定制度（BTD）の対象となったほか、希少疾病薬ならびに優先審査の指定も受けた。

FDA医薬品評価研究センター（CDER）のAmy G Egan医薬品評価第2部長は、「HPPコミュニティ（患者、医師ら）は、初めて承認された、この希少疾患に対する治療薬にアクセスすることになる」と同剤の登場を歓迎したうえで、「Strensiqの承認は、いかにBTDが、希少疾患患者に必要な新たな治療薬を提供出来るかの好例を示した」とBTD制度のメリットを強調した。

同剤は、米Alexion Pharmaceuticals社（本社・コネチカット州チェシャー）が製造する。Alexion Pharmaceuticals社のDavid Hallal CEOは、「Strensiqの承認は、乳児の早死にや生存しても悲惨な結果を招く、この極めて稀な先天性代謝疾患に有効な治療法を持つことがなかった患者に高度に画期的な治療法を提供することになった」と話した。
なお、同剤は、国内では、2014年8月31日に、　Alexion Pharmaceuticals社日本法人のアレクシオンファーマ合同会社から、世界に先駆けて、同一効能で「ストレンジック皮下注」の製品名で発売された。