大原薬品 神経芽腫の治療剤「ジヌツキシマブ」（OP－08）を製造販売承認申請
公開日時 2020/09/25 04:50
大原薬品は9月24日、遺伝⼦組換えキメラモノクロナール抗体「ジヌツキシマブ」（OP－08）について、神経芽腫の治療剤として厚労省に製造販売承認申請を行ったと発表した。今回の申請は国内の2つの臨床試験（GD2-PI試験及びGD2-PII試験）の成績に基づくもので、同剤を含む3剤併⽤療法（フィルグラスチム及びテセロイキンとの併⽤療法）の有効性と安全性を確認した。なお、同剤は今年8⽉17⽇に希少疾病⽤医薬品に指定されている。
神経芽腫は、⼩児固形腫瘍で胎児期の神経堤細胞を起源とする細胞ががん化したもの。⼩児がんの中では⽩⾎病、脳腫瘍に次いで多い。国内の患者数は毎年最⼤で160⼈程度が発症し、総患者数は最⼤で 3300⼈程度と推計される。約6割の患者は⾼リスク群に分類され、その5年⽣存率は5割以下。⼩児固形腫瘍全体からみると最も予後が悪い疾患とされている。
ジヌツキシマブ（OP－08）は、遺伝⼦組換えキメラモノクロナール抗体で、ヒトの神経外胚葉性腫瘍（神経芽腫など）に多く発現する抗原GD2と特異的に反応し，抗体依存性細胞傷害作⽤（ADCC）及び、補体依存性細胞傷害作⽤（CDC）を介し、神経芽腫細胞の溶解を惹起する。
国内では、GD2-PI試験及びGD2-PII試験がそれぞれ医師主導治験として実施した。GD2-PI試験（国内第I／IIa相試験）では、再発神経芽腫⼜は⾼リスク治療寛解神経芽腫患者を対象とし、3剤併⽤療法の忍容性を確認した。また、GD2-PII試験（国内第 IIb 相試験）は、⾼リスク治療寛解神経芽腫患者を対象に、主要評価項⽬を2年EFS（無イベント⽣存）とし、3剤併⽤療法の⽶国レジメン（GM-CSF 製剤・sargramostim、IL-2製剤・aldesleukin及びisotretinoinと併⽤）に対する⾮劣性を確認した。安全性においても３剤併用療法と米国レジメンに⼤きな違いはなかった。
なお同剤は⽶国の United Therapeutics社が「Unituxin」として米国とカナダで販売している。大原薬品はUT社よりライセンスを受け、⽇本での承認申請を行った。