2010年の米食品医薬品局（ＦＤＡ）が、最初の審査サイクルで承認した（ｆｉｒｓｔ－ｃｙｃｌｅ　ａｐｐｒｏｖａｌ）新規化合物（ＮＭＥ）は、15剤のうち14剤（93％）と高率となり、処方せん薬ユーザーフィー法（ＰＤＵＦＡ）の目標を達成した。このことは、審査効率化という観点から、ＦＤＡ改革法（ＦＤＡＡＡ）における規制上のイノベーションが適切に機能していることを示唆している。

ＦＤＡ医薬品評価・研究センター（ＣＤＥＲ）のＪｏｈｎ　Ｊｅｎｋｉｎｓ新薬部長は、申請の質が効率的審査の基本との考えを示したうえで、「審査をスケデュール通り進めるには、完璧な申請を我々が入手、予定を立てることができること」と企業に完全な申請パッケージを求めている。ＦＤＡが完璧な申請を保証する1つ方法は、申請パッケージを慎重にチェック、問題があれば、申請受理を拒否するものだ。2010年に承認された、アコーダのＡｍｐｙｒａ、ケミシェ・ファブリーク・クレウスラーのＡｓｃｌｅｒａ、ベーリンガーインゲルハイムのプラダキサも当初、申請受理を拒否された。しかし、Ａｍｐｙｒａとプラダキサは、ＰＤＵＦＡの期限内に承認された。Ａｓｃｌｅｒａはやや障害があったが、結果的に承認された。

ＣＤＥＲは2010年には15剤のＮＭＥと6剤の治療用生物製剤（ＢＬＡ）、計21剤を承認。ＮＭＥは、申請後平均13.6か月で承認。ＢＬＡは平均18.9か月で承認。新規承認の86％がＰＤＵＦＡの目標に到達した。ＮＭＥの93％は最初の審査サイクルで承認されたが、ＢＬＡは33％足らずだった。両者合計では76％となった。

審査が効率的だったとはいえ、数の上では、ＮＭＥの15は最低を記録した1984年の14を1つ上回るだけだ。ただ、当時はＢＬＡがなかった。

2010年の承認薬剤のうち６剤がＢＬＡだったが、これは2009年の承認薬剤24のうちの６剤と並んだ。2008年は18のうち２剤、2007年も18のうち２剤だった。現段階では、ＢＬＡの承認数は上昇傾向にある。

※2010年新薬審査レビューは本号を含め３回連載です。