FDA 甲状腺がん治療薬Vandetanibを承認
公開日時 2011/04/12 04:00
米食品医薬品局（FDA）は４月６日、VEGFRおよびEGFRチロシンキナーゼ阻害剤Vandetanibについて、切除不能および進行性の後期（転移）甲状腺髄様がんの適応で承認した。
米国では2010年に甲状腺がんと診断された患者は約４万4600人、死亡者は1690人。一般的に甲状腺がんのうち、希なタイプとされ３－５％が甲状腺髄様がんといわれている。甲状腺髄様がんの主な症状は咳、嚥下困難、甲状腺肥大、頸部腫脹、甲状腺上のこぶ、変声・嗄声など。
甲状腺髄様がんの薬剤は現在、FDAが承認したものはなく、同剤が初の薬剤。同剤の安全性・有効性は後期甲状腺髄様がん患者331例のRCTで検証された。試験では、無病生存期間で評価された。無病生存期間（中間値）はVandetanib投与群では22.6か月、プラセボ投与群では16.4か月だった。しかし、FDAは、同剤が無病生存期間および全生存期間を延長させるかはまだ結論付けられないとしている。
FDA医薬品評価研究センター（CDER）のRichard Pazdur腫瘍薬製品部長は、「同剤の承認は、FDAが希少疾病や難治な疾患治療薬を承認することに貢献していることの表れ」と自己評価している。
同剤の主な副作用は、下痢、発疹、高血圧、頭痛、疲労感、食欲不振、胃痛など。重篤な副作用として、呼吸困難、心不全、敗血症などで5例の死亡をみたため、製薬企業には副作用管理計画である「リスク評価・緩和戦略」（REMS）の策定が課せられる。
同剤は、AstraZeneca Pharmaceuticals LP（デラウェア州ウィルミントン）が販売する。同剤の製品名は現時点で決定していない。