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サノフィ ポンペ病治療薬ネクスビアザイムを発売 「新たな標準治療になる可能性」

公開日時 2021/11/29 04:50
サノフィは11月26日、ポンペ病治療薬ネクスビアザイム点滴静注用を発売した。国内のポンペ病患者は134人と推定されている。同社は乳児型ポンペ病と遅発型ポンペ病の新たな標準治療になる可能性があるとしている。

◎アッヴィのリンヴォック30mg製剤、スキリージ150mg製剤も発売

この日はアッヴィのアトピー性皮膚炎治療薬リンヴォック錠の30mg製剤、乾癬治療薬スキリージ皮下注の150mg/mLプレフィルドシリンジ及びペン型製剤も発売された。

【11月26日発売】
ネクスビアザイム点滴静注用100mg(アバルグルコシダーゼ アルファ(遺伝子組み換え)、サノフィ)
薬効分類:395 酵素製剤(注射薬)
効能・効果:ポンペ病
薬価:100mg1瓶 19万6940円 (1日薬価:14万671円)

酵素補充療法製剤。ポンペ病がもたらす重大な症状である呼吸機能、筋力・身体機能の低下を阻止することが期待されている。ポンペ病は、ライソゾーム酵素のひとつである酸性α-グルコシダーゼ(GAA)の遺伝子の欠損または活性低下が原因で生じ、複合多糖(グリコーゲン)が全身の筋肉内に蓄積することで生じる疾患。国内推定患者数は134人。

リンヴォック錠30mg(ウパダシチニブ水和物、アッヴィ)
薬効分類:399 他に分類されない代謝性医薬品(内用薬)
効能・効果:既存治療で効果不十分なアトピー性皮膚炎
薬価:30mg1錠 7459.40円

経口JAK阻害薬。成人のアトピー性皮膚炎に対し、患者の状態に応じて30mgまで増量できるため、30mg錠の剤形追加が承認された。

スキリージ皮下注150mgシリンジ1mL、同皮下注150mgペン1mL
薬効分類:399 他に分類されない代謝性医薬品(内用薬)
効能・効果:既存治療で効果不十分な尋常性乾癬、関節症性乾癬、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症
薬価:150mg1mL1筒47万4616円、150mg1mL1キット47万4761円

ヒト化抗ヒトIL-23p19モノクローナル抗体製剤。通常、1回150mgを0週時、4週時、以降12週間隔で投与して用いるため、これまでは1回の投与で75mg製剤を2回投与する必要があった。今回の150mg製剤では単回投与となる。投与回数の半減により、患者の負担軽減や利便性向上が期待される。
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