厚生労働省の薬事審議会・医薬品第一部会は３月５日、バイエル薬品のMRI用の低用量ガドリニウム造影剤・アムベルビスト静注（一般名：ガドクアトラン水和物）など新薬５製品の承認の可否を審議し、承認することを了承した。

審議され承認が了承された品目の中には、ウルトラジェニクスジャパンの長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）治療薬・ドジョルビ内用液（トリヘプタノイン）と、オーファンパシフィックの活性化PI3Kδ症候群（APDS）治療薬・ジョエンジャ錠（レニオリシブリン酸塩）――の２つの希少疾病用医薬品が含まれる。

報告品目は２製品。厚労省からセルトリオン・ヘルスケア・ジャパンのアイリーア２mg製剤の４番目のバイオ後続品（BS）を承認する方針が報告された。

【審議品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
▽イフェクサーSRカプセル37.5mg、同SRカプセル75mg（ベンラファキシン塩酸塩、ヴィアトリス製薬）：「全般不安症」を効能・効果とする新効能医薬品。再審査期間は４年。

セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害剤（SNRI）。現在、「うつ病・うつ状態」の適応を持っており、全般不安症（GAD）への適応拡大となる。用法・用量は同じ。

GADは、複数の出来事や活動に対して、慢性的にコントロールできない不安や心配を中心症状とする疾患。海外でイフェクサーは、GADに対して米国で1999年３月に承認され、25年11 月現在、米国及び欧州を含む84の国又は地域で承認されている。

▽ルセフィ錠2.5mg、同錠５mg、同ODフィルム2.5mg（ルセオグリフロジン水和物、大正製薬）：「２型糖尿病」を効能・効果とし、小児用量を追加する新用量医薬品。再審査期間は４年。

SGLT2阻害剤。2015～18年度の国内の小児２型糖尿病の登録例数は約800例前後で推移している。現在、国内で小児の用法・用量が承認されている経口血糖降下薬は、ビグアナイド薬とスルホニル尿素薬の一部に限られている。SGLT2阻害剤の中で小児の用法・用量が設定されている製品はなく、ルセフィが初となる。

ルセフィの変更後の用法・用量は「通常、成人及び10歳以上の小児には2.5mg１日１回朝食前又は朝食後に経口投与する。なお、効果不十分な場合には、経過を十分に観察しながら５mg １日１回に増量することができる」。10歳以上の小児を用量として追加するもの。

海外においてルセフィは、２型糖尿病に係る効能・効果として、2025年３月現在、タイ、マレーシア、フィリピン、ベトナム、ロシア、ベラルーシ及びキルギスの７カ国で承認されているが、小児の２型糖尿病に対する用法・用量が承認されている国又は地域はない。

▽ドジョルビ内用液100％（トリヘプタノイン、Ultragenyx Japan）：「長鎖脂肪酸代謝異常症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。

高度に精製された合成中鎖脂肪酸。体内で長鎖脂肪酸をエネルギーに変換することができない長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）患者に対して、迅速かつ効率的なエネルギー源となる。

LC-FAODは、体内で脂肪からエネルギーを生成するための代謝プロセスに関わる酵素異常により様々な問題が生じる先天性疾患。国内の患者数は最大で2270人に上ると考えられている。国内でLC-FAODに対して承認された治療薬はなく、ドジョルビが初となる。

用法・用量は、「通常、以下の計算式を用いて算出した１日総投与量を４回に分けて経口又は経管投与する。計算式における「１日あたりのカロリー摂取量（DCI）に対する本剤の割合」は、10％から開始し、２～３日毎に約５％ずつ増加させる。目標値は25～35％とするが、患者の状態に応じて適宜増減する。１日総投与量（mL）＝DCI（kcal）×DCIに対する本剤の割合÷8.3（kcal/mL）」。

ウルトラジェニクスでは、条件付き承認制度に基づく承認申請を行っており、同制度が適用される。承認条件は、▽医薬品リスク管理計画を策定の上、適切に実施すること、▽本疾患の患者を対象に実施中の国際共同試験を適切に実施し、当該試験の成績が得られた際には、当該成績を速やかに提出するとともに医療現場に適切に情報提供すること――の２つ。

海外では、2020年６月に米国で承認されて以降、25年12月現在、カナダ、ブラジル、メキシコ及びクウェートで承認されている。

▽ジョエンジャ錠10mg、同錠30mg、同錠70mg（レニオリシブリン酸塩、オーファンパシフィック）：「活性化PI3Kδ症候群」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。

PI3K阻害薬。活性化PI3Kδ症候群（APDS）は、PIK3CD、PIK3R1の遺伝子変異により発症する免疫不全症。PI3Kδのシグナル伝達が過剰に活性化しており、ジョエンジャはそれを抑制する。APDSに対する国内初の治療薬となる。

用法・用量は「通常、成人及び４歳以上の小児には、体重に応じ、以下の１回投与量を１日２回12時間毎を目安に経口投与する。13kg以上19kg未満：20mg、19kg以上27kg未満：30mg、27kg以上38kg未満：40mg、38kg以上45kg未満：50mg、45kg以上：70mg」。

海外では、2025年12月現在、APDSに係る効能・効果で米国、英国、オーストラリア及びイスラエルで承認されている。APDSに係る12歳未満の小児の用法・用量は米国で承認申請されているが、承認されている国又は地域はない。

▽アムベルビスト静注２mL、同静注シリンジ５mL、同静注シリンジ7.5mL、同静注シリンジ10mL（ガドクアトラン水和物、バイエル薬品）：「磁気共鳴コンピューター断層撮影における下記造影：脳・脊髄造影、躯幹部・四肢造影」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は10年（延長後）。

磁気共鳴コンピューター断層撮影（MRI）用の環状型ガドリニウム造影剤で、既存の環状型ガドリニウム造影剤に比べ、ガドリニウム用量を60％低減する低用量製剤。生涯にわたって複数回のMRI検査を受ける成人患者や小児患者にとって、生涯の曝露量を低減する。

用法・用量は「通常、成人及び小児には、0.1mL/kgを静脈内投与する」。再審査期間は、新有効成分含有医薬品として８年だが、小児開発に係る必要性が認められる（小児を対象とした試験について治験計画届が提出され、実施済み）ことから、２年延長して10年とする。

海外では、2025年12月時点で、いずれの国又は地域においても承認されていない。

【報告品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
報告品目は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断されたもの。

▽アフリベルセプトBS硝子体内注射液40mg/mL「CT」、同BS硝子体内注射用キット40mg/mL「CT」（アフリベルセプト（遺伝子組換え）［アフリベルセプト後続４］、セルトリオン・ヘルスケア・ジャパン）：「中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性、網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫、病的近視における脈絡膜新生血管、糖尿病黄斑浮腫」を効能・効果とするバイオ後続品。

眼科用VEGF阻害剤。アイリーア２mg製剤の４番目のバイオ後続品（BS）となる。海外では、2025年11月現在、EU及び米国を含む５つの国又は地域で承認されている。

▽アイリーア８mg硝子体内注射液114.3mg/mL、同８mg硝子体内注射用キット114.3mg/mL（アフリベルセプト（遺伝子組換え）、バイエル薬品）：「網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫」を効能・効果とする新効能・新用量医薬品。再審査期間は残余期間（令和10年１月17日まで）。

眼科用VEGF阻害剤。アイリーア８mg製剤に網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫（RVO-ME）の適応を追加するもの。なお、アイリーア２mg製剤はRVO-MEの適応を持っている。

８mg製剤のRVO-MEの用法・用量は「１回あたり８mg（0.07mL）を硝子体内投与する。投与間隔は、４週以上あけること」。

海外では、2025年12月現在、RVO-MEに係る効能・効果について、2025年11月に米国で承認されている。