厚生労働省は３月５日に薬事審議会・医薬品第一部会を開き、バイエル薬品のMRI用の低用量ガドリニウム造影剤・アムベルビスト静注（一般名：ガドクアトラン水和物）など新薬５製品の承認の可否を審議する。

このほか審議予定品目には、ウルトラジェニクスジャパンとオーファンパシフィックのそれぞれ長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）、活性化PI3Kδ症候群（APDS）に対する希少疾病用医薬品が含まれる。

ヴィアトリス製薬のSNRI・イフェクサーの全般不安症（GAD）の効能追加、大正製薬のSGLT2阻害剤・ルセフィの小児用量追加も審議する予定。

報告予定品目は２製品。セルトリオン・ヘルスケア・ジャパンのアイリーア２mg製剤の４番目のバイオ後続品（BS）などが含まれる。

【審議予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
▽イフェクサーSRカプセル37.5mg、同SRカプセル75mg（ベンラファキシン塩酸塩、ヴィアトリス製薬）：「全般不安症」を対象疾患とする新効能医薬品。

セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害剤（SNRI）。現在、「うつ病・うつ状態」の適応を持っており、承認されると、全般不安症（GAD）への適応拡大となる。

GADは、複数の出来事や活動に対して、慢性的にコントロールできない不安や心配を中心症状とする疾患。イフェクサーが承認されると、日本初のGAD治療薬となる。承認申請時のプレスリリース（25年４月）によると、海外では84の国と地域でGADの適応症を取得している。

▽ルセフィ錠2.5mg、同錠５mg、同ODフィルム2.5mg（ルセオグリフロジン水和物、大正製薬）：「２型糖尿病（小児用量の追加）」を対象疾患とする新用量医薬品。

SGLT2阻害剤。2015～18年度の国内の小児２型糖尿病の登録例数は約800例前後で推移している。現在、日本国内で小児の用法・用量が承認されている経口血糖降下薬は、ビグアナイド薬とスルホニル尿素薬の一部に限られている。SGLT2阻害剤の中で小児の用法・用量が設定されている製品はなく、承認されると、ルセフィが初となる。

▽ドジョルビ内用液100％（トリヘプタノイン、Ultragenyx Japan）：「長鎖脂肪酸代謝異常症」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。

高度に精製された合成中鎖脂肪酸。体内で長鎖脂肪酸をエネルギーに変換することができない長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）患者に対して、迅速かつ効率的なエネルギー源となる。

対象疾患となるLC-FAODは、体内で脂肪からエネルギーを生成するための代謝プロセスに関わる酵素異常により様々な問題が生じる先天性疾患。国内の患者数は最大で2270人に上ると考えられている。国内でLC-FAODに対して承認された治療薬はなく、承認されると、ドジョルビが初となる。

ウルトラジェニクス社は条件付き承認制度に基づく承認申請を行っており、同制度が適用される。

▽ジョエンジャ錠10mg、同錠30mg、同錠70mg（レニオリシブリン酸塩、オーファンパシフィック）：「活性化PI3Kδ症候群」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。

PI3K阻害薬。対象疾患とする活性化PI3Kδ症候群（APDS）は、PIK3CD、PIK3R1の遺伝子変異により発症する免疫不全症。PI3Kδのシグナル伝達が過剰に活性化しており、ジョエンジャはそれを抑制する。承認されると、APDSに対する国内初の治療薬となる。

▽アムベルビスト静注２mL、同静注シリンジ５mL、同静注シリンジ7.5mL、同静注シリンジ10mL（ガドクアトラン水和物、バイエル薬品）：「磁気共鳴コンピューター断層撮影における下記造影：脳・脊髄造影、躯幹部・四肢造影」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

磁気共鳴コンピューター断層撮影（MRI）用の環状型ガドリニウム造影剤で、既存の環状型ガドリニウム造影剤に比べ、ガドリニウム用量を60％低減する低用量製剤。生涯にわたって複数回のMRI検査を受ける成人患者や小児患者にとって、生涯の曝露量を低減する。

【報告予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
報告品目は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断されたもの。

▽アフリベルセプトBS硝子体内注射液40mg/mL「CT」、同BS硝子体内注射用キット40mg/mL「CT」（アフリベルセプト（遺伝子組換え）［アフリベルセプト後続４］、セルトリオン・ヘルスケア・ジャパン）：「中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性、網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫、病的近視における脈絡膜新生血管、糖尿病黄斑浮腫」を対象疾患とするバイオ後続品。

眼科用VEGF阻害剤。承認されると、アイリーア２mg製剤の４番目のバイオ後続品（BS）となる。

▽アイリーア８mg硝子体内注射液114.3mg/mL、同8mg硝子体内注射用キット114.3mg/mL（アフリベルセプト（遺伝子組換え）、バイエル薬品）：「網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

眼科用VEGF阻害剤。アイリーア８mg製剤に網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫（RVO-ME）の適応を追加するもの。アイリーア２mg製剤はRVO-MEの適応を持っている。