トーアエイヨーは３月10日、中性脂肪蓄積心筋血管症（TGCV）治療薬「CNT-01」（開発コード）について、国内第2b/3相臨床試験を開始したと発表した。同剤は厚労省から先駆け審査の対象品目に指定されている。同試験の終了予定日は2023年10月末。同社は25年の承認取得に向けて取り組む。

同試験は、特発性TGCV患者を対象としたプラセボ対照の多施設共同二重盲検並行群間比較試験で、CNT-01の有効性及び安全性を評価する。予定被験者数は60人。CNT-01またはプラセボを１日３回、朝、昼、夜に52週間経口投与するが、投与量は１回500mgから開始し、２週以降は１回1000mgとする。同試験には、TGCV の発見者である大阪大学大学院医学系研究科中性脂肪学共同研究講座の平野賢一特任教授も医学専門家として参加する。

TGCVは08年に平野氏らにより日本の心臓移植待機症例から発見された新しい疾患。心血管系の主たるエネルギー源である長鎖脂肪酸が利用できず、細胞内に中性脂肪が蓄積することに起因して重症心不全、不整脈、虚血性心疾患等を呈する予後不良の重篤な疾患だが、現在、国内外でTGCVを効能・効果として承認された医薬品はない。