中医協総会が10月15日開かれ、条件期限付き再生医療等製品の診療報酬上の算定方法の見直しを議題に議論した。総会では、見直しの「論点」について、費用対効果評価専門部会・薬価専門部会、保険医療材料価格部会の合同部会で引き続き議論を深め、その結果を総会に報告することを了承した。その後、開催された合同部会では厚労省から見直しの論点が示され各側から意見が示された。本誌は、総会および合同部会での各側委員の発言について議事要旨として公開する。

小塩会長：条件期限付き再生医療等製品の診療報酬上の算定方法の見直しを議題といたします。事務局より、資料が提示されておりますので、説明をお願いいたします。

（事務局説明略）

小塩会長：ただいまの説明につきまして、ご質問等ございましたら、よろしくお願いいたします。江澤委員お願いいたします。

江澤委員：はい、ありがとうございます。資料「総－１」（条件期限付き再生医療等製品の診療報酬上の算定方法の見直しについて）の論点の1つ目のポツに記載されている「費用対効果評価専門部会・薬価専門部会、保険医療材料価格部会における相互の検討状況を踏まえた上で効率的に議論するため、合同部会として開催して検討し、その結果を基に総会で議論することとしてはどうか」に異論はありません。

算定方法の中身については、この後に開催される合同部会でコメントをさせていただきます。

次に、2つ目のポツについてですけれども、これまで条件期限付き承認を受けた4つの再生医療等製品のうち、２製品が本承認を得られなかったことを踏まえれば、保険適用の妥当性を議論する前提として、以前にご説明いただきました条件期限付き承認を受けた再生医療等製品の市販後調査に関するガイダンスなども踏まえ、薬事承認における有効性の推定の実態について、しっかりとご説明をいただく必要があると考えております。

制度開始当初の議論を思い返せば、薬事承認がされたことを一旦の前提として、事例を積み重ねながら、その水準を確認していくということだったかと認識しております。ところが、これまで、4つのうち、2つの再生医療等製品が本承認に至らず、保険から削除された事実を踏まえると、治験段階における有効性の推定および安全性の確認について一考を要するのではないかと考えております。

また、ひとまず保険診療として評価した後、結局は十分な根拠が認められなかったということで保険診療から除外される一方で、それまでの利益は確保されるといった、いわゆる“逃げた者勝ち”といったことが繰り返されれば、この制度そのものの存在意義が問われることにもなりかねません。

この点についてはエレビジスの議論なども踏まえつつ、別途しっかりとご説明いただきたいと思います。以上でございます。

小塩会長：はい、ありがとうございました。続きまして、森委員お願いします。

森委員：はい、ありがとうございます。条件期限付き承認を受けた再生医療等製品の保険適用上の一般的な算定方法については、品目の特性を踏まえて、合同部会で検討し、その結果をもとに総会で議論することに異論はありません。

保険適用の妥当性については品目の特性、待ち望んでいる患者さんへのアクセス確保、イノベーションの推進、国民皆保険の権利の視点から、個別品目ごとに議論していくべきと考えます。私からは以上です。

小塩会長：はい、ありがとうございました。松本委員お願いいたします。

松本委員：はい、ありがとうございます。資料「総―１」6ページ（条件及び期限付き承認を受けた再生医療等製品に対する対応の論点）に示されました論点に異論はございません。個別のコメントにつきましては、合同部会ならびに総会の方でさせていただきます。以上でございます。

小塩会長：ありがとうございます。他よろしいでしょうか。はい、ご質問がなければ本件にかかる質疑はこのあたりといたします。中医協総会といたしまして、この資料「総―１」の論点の通りといたしまして、条件及び期限付き承認を得た再生医療等製品の診療報酬上の算定方法に関する議論につきましては、費用対効果評価専門部会・薬価専門部会・保険医療材料専門部会の3つの合同部会で検討を進めることとしたいと思いますが、それでよろしいでしょうか？

（各側了承）

小塩会長：ありがとうございました。それでは、本議題に関しましては、先ほど申しました3つの部会の合同部会で議論をしていただき、その結果を総会に報告していただくようにお願いいたします。それでは、冒頭に申し上げたように、続きまして3つの部会の合同部会に移りたいと思いますので、よろしくお願い致します。



総会に引き続き「中医協・費用対効果評価専門部会・薬価専門部会・保険医療材料専門部会合同部会」を開催

城山部会長：ただいまから費用対効果評価専門部会・薬価専門部会・保険医療材料専門部会の合同部会を開催します。

今回の議題につきましては、先ほどの中医協総会を受け、各部会における相互の検討状況を踏まえた上で、効率的に議論するため、合同部会として開催するものでございます。本合同部会の議事進行については、薬価専門部会の部会長である城山が務めさせていただきますので、どうぞよろしくお願い致します。事務局より資料が提出されておりますので、事務局からご説明をお願いいたします。

（事務局説明略）

城山部会長：はい、どうもありがとうございました。ただいまの説明について、何かご意見等ありましたらお願い致します。江澤委員お願いします。

江澤委員：はい、ありがとうございます。それでは、論点に沿って意見を述べさせていただきたいと思います。まず資料「費薬材－１」11ページの論点（薬価及び材料価格算定における論点）についてです。1つ目の論点（薬価及び材料価格算定の基本的考え方）であります。原価計算のあり方や、2つ目の論点（画期性加算、有用性加算、改良加算について）である画期性加算のあり方については、条件期限付き承認を受けた再生医療等製品の場合、保険適用された時点では臨床データは限定的であり、有効性の確認も推定にとどまっていることや、これまでの事例の経験を踏まえると、通常の承認と同じということは、ありえないと考えております。

また、3つ目の論点（画期性加算、有用性加算、改良加算以外の補正加算について）については、希少疾病用医薬品、医療機器として指定されたものを評価する市場性加算（I）が挙げられております。もちろん、希少疾病の治療法を開発するためには、インセンティブが必要なことも理解しておりますが、やはり有効性の確認が推定である段階で、確定的な評価ができないと考えております。

4つ目の論点（外国平均価格調整について）の外国平均価格調整の適用におきましても、条件期限付き承認の場合は、市場での評価が形成されるのに十分な期間が経過しているとは言えない場合も多いかと思いますので、適用のあり方は、慎重に検討する必要があると考えております。

続きまして資料「費薬材―1」14ページの論点（薬価及び材料価格収載後の価格調整における論点）についてです。再生医療等製品は、通常とは異なり高額なコストがかかることは承知しておりますが、これまでもかなり高額な価格設定とされていることや、医療保険財政に大きな影響を与える可能性があることも踏まえますと、論点に示された方向に異論はなく、むしろ、費用対効果を適用する価格の範囲を拡大することも、検討の余地があるのではないかと考えております。

最後に、資料「費薬材―1」18ページの論点（改めて承認を受けた後の取り扱いに関する論点）についてです。条件および期限付き承認を受けた再生医療等製品は、一定期間経過後に必要なデータをそろえて、本承認を得るため、再度承認申請をするものと理解しておりますが、その結果、初回承認時に明らかではなかった有効性が客観的に示された場合であれば、イノベーションの評価という意味で補正加算を検討することに異論はございません。

ただ、その一方で、コラテジェンのように、本承認を得るための再申請を行う前に企業の都合で申請を取り下げ、その結果、市販後調査の評価もなされないといった事態が生じた場合の扱いについても、公的医療保険の観点から、何らかの検討が必要ではないかと思っております。

また、費用対効果評価品目の指定についても、論点に示めされた方向に異論はございません。以上でございます。

城山部会長：はい、どうもありがとうございました。森委員お願いします。

森委員：はい、ありがとうございます。示された論点について意見させていただければと思います。まず薬価及び材料価格算定における論点についてです。有効性の確認が推定であるということを踏まえて、価格を設定すべきと考えます。各種加算についても同様で、本承認前の仮免許であるということを踏まえて慎重に検討すべきと思います。

資料「費薬材―１」18ページ目の論点（改めて承認を受けた後の取り扱いに関する論点）にも関連することですが、各種加算については、改めて承認された際に、適切な再評価を行うことも考えられます。

次に、薬価及び材料価格収載後の価格調整における論点についてですが、現状、市場拡大再算定を受けた製品がありませんが、今後、さまざまな製品の開発が進むことが考えられます。通常の承認を受けた製品と同様の取り扱いをすることに異論ありません。

また、費用対効果評価における価格調整も各種加算と関係しており、その方向性が固まってから検討すべきと考えます。仮に各種加算を条件及び期限付き承認時に行わないようであれば、改めて承認された際に検討すべきと考えます。私からは、以上です。

城山部会長：ありがとうございます。松本委員お願いします。

松本委員：はい、ありがとうございます。以前から申し上げております通り、再生医療等製品につきましては、価格算定のあり方そのものを議論する時期に来たと感じております。本日は、現行の基本的な枠組みの中で、条件および期限付き承認の製品に絞って議論するということでございますので、その論点に沿ってコメント差し上げます。

まず資料「費薬材―１」11ページ（薬価及び材料価格算定における論点）にある保険適用時の価格算定につきましては、先ほどらい他の委員から発言がございましたけれども、条件および期限付き承認の場合、有効性が推定ということが前提になりますので、少なくとも有用性加算がつくということは、ありえないというふうに考えております。

また、資料「費薬材―１」10ページ（条件及び期限付き承認を受けた再生医療等製品の算定例）にある通り、これまでの事例は、すべて原価計算方式で本承認と同様に経費を積み上げて価格を算定しております。

本承認までデータ収集を続けるために、途中で製造販売、流通ができなくなるという事態は避ける必要があるかもしれませんが、開発途上で有効性が不確実な段階で、利益をどこまで補償すべきかは原価の開示度との関係も踏まえて、議論の余地があるように思います。

続いて資料「費薬材―１」14ページ（薬価及び材料価格収載後の価格調整における論点）にある論点については、市場拡大再算定と費用対効果評価、いずれも本承認と別の取り扱いをする必然性は特段ないというふうに考えております。これまで通り通常ルールのもとで運用すべきだと考えます。

最後に、資料「費薬材―１」18ページ（改めて承認を受けた後の取り扱いに関する論点）の本承認後の取り扱いについては、基本的には先ほど申し上げました。保険適用の段階で本承認と差をつけた部分について、改めて評価を検討することが適当だというふうに考えますけれども、例えば、仮に小児適応を取得できなかったといった、当初と薬事の判断が異なる場合には、その部分の補正加算は控除するのが当然です。また、費用対効果評価につきましては、有用性加算も踏まえ、本承認時に指定の可否を改めて検討すべきと考えます。以上でございます。

城山部会長：ありがとうございました。専門委員からもご意見ありましたらお願いいたします。越後専門委員お願いします。

越後専門委員：発言の機会をいただき感謝申し上げます。再生医療等製品は、新しい治療の選択肢として、患者さんに希望を届けるものであると認識いたしております。条件及び期限付き承認制度については、新しい治療の選択肢を患者さんに迅速に届けるという趣旨の制度であり、該当企業においては、本承認を目指し、有効性、安全性の確立に向けて、鋭意取り組んでいると理解しております。

次回、意見聴取の機会をいただいておりますので、本日頂戴しましたご意見ご指摘を業界内でしっかり共有してまいります。以上でございます。

城山部会長：はい、ありがとうございます。よろしいでしょうか？ そうしましたら本件にかかる質疑は、このあたりとして、次回の費用対効果評価専門部会・薬価専門部会・保険医療材料専門部会の合同部会において関係業界からのヒアリングを行うとともに、事務局において本日いただいたコメントも踏まえ、ご対応いただくようにしたいと思います。

本日の議題は以上でございます。それでは、本日の合同部会はこれにて閉会といたします。どうもありがとうございました。