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熊本大・安東教授 ATTR-FAPの高齢発症患者は薬剤が第一選択に 早期診断の重要性訴える

公開日時 2018/06/07 03:50

熊本大学大学院生命科学研究部神経内科の安東由喜雄教授は6月6日、ファイザー主催のメディアセミナーで、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(ATTR-FAP)について近年、家族歴のない高齢発症が全国各地で報告されていると指摘した。そのうえで、高齢で発症する患者については、「生体肝移植の治療が不適応となり、薬剤での治療がファーストチョイスになる」と述べた。安東教授は、「神経は一度変性すると元には戻らない」と訴え、早期診断の重要性を強調した。

ATTR-FAPは、60歳未満で全身状態が安定しているなどの条件を満たしていれば、肝移植を選択することが推奨されている。不適応だった症例に対する治療選択肢として、ファイザー社の販売するTTR安定剤・ビンダケル(一般名:タファミジスメグルミン)などがある。

安東教授は、肝移植を行った症例の生存率は10年後で100%を達成しているが、眼や中枢では、変異型TTRが産出されていると説明。肝移植を行った患者でも、TTR安定剤を投与すれば、末梢神経障害の進行を抑制する効果があると説明した。実際に31歳の男性患者に、生体肝移植を行った後に投与した際には、消化器症状や起立性低血圧などの症状も抑えられたと報告。同剤について、「組み合わせたことがよかった」と説明した。

ATTR-FAPは遺伝性の難治性疾患で、国内の患者数は約700人。日本はポルトガル、スウェーデンと並び、世界的な患者の集積地とされ、熊本県や長野県で、若年で発症する患者の存在が多く報告されてきた。18年3月には、厚労省が「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」を効能・効果に、早期の実用化に向け支援する「先駆け審査指定制度」の対象に指定している。

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