エーザイは８月24日、次期主力品候補のひとつのAMPA受容体拮抗薬ペランパネル（一般名、開発コード：E2007）について、てんかん患者を対象としたフェーズ３試験で有用性が確認されたと発表した。この結果は欧州と日本を除くアジアを中心に実施されたグローバルフェーズ３試験「306試験」によるもの。同試験に現在実施中のＰ３試験「305試験」「304試験」を含めた計３つの結果を基に、11年度中に米欧で申請する予定にしている。日本では、てんかんの適応取得を目指してフェーズ２試験を実施している。

同社では、ペランパネル、抗がん剤エリブリン（E7389）、重症敗血症治療薬エリトラン（E5564）の３つの新規化合物を次期フラッグシップ製品と位置付けており、ペランパネルは全世界で５億ドル以上の売上げを見込んでいる。

ペランパネルは、神経伝達物質のグルタミン酸が結合する受容体のひとつ、AMPA受容体に対して高選択非競合的に拮抗する。カルシウムの細胞内への過剰な流入を妨げて興奮性神経の亢進を抑え、抑制系神経との不均衡の改善や神経細胞死を抑制する。現在、てんかん、神経因性疼痛、多発性硬化症、片頭痛予防薬として開発中で、AMPA受容体拮抗薬として初のてんかん治療薬を目指している。

今回発表された306試験の詳細な結果は非開示だが、難治性部分発作を有するてんかん患者706例を対象に、プラセボ投与群と比較して同剤４mg、８mgの投与群で有効性が確認された。主要評価項目の平均発作頻度や応答頻度では、「高い統計学的有意性を持って改善が示された」という。薬剤の用量と効果の相関を表す用量・反応曲線でも「高度な統計学的有意性を示した」。また、最も高頻度で観察された有害事象はめまい、眠気、頭痛で、忍容性も確認されたという。