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日本新薬 デュシェンヌ型筋ジス治療薬の早期探索的臨床試験で有効性示唆

公開日時 2015/03/24 03:50

日本新薬は3月23日、国立精神・神経医療研究センター(NCNP)と開発を進めているデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬(開発番号「NS-065」「NCNP-01」)の早期探索的臨床試験について、予定した投与が全て終了したと発表した。DMDでは、筋肉の細胞に関与するジストロフィンタンパク質が、遺伝子異常でつくられなくなるが、今回の試験では、高用量群で、ジストロフィンタンパク質の発現が確認されたという。そのため、「DMDに対する治療効果が期待される」としている。2018年度の国内上市に向けて、次の治験の準備を進めるとしている。

 
同剤は国産初のアンチセンス核酸医薬品として開発が進められている。今回の試験は、NCNPで10例のDMD患者に対し、低用量群、中用量群、高用量群の3群で実施され、主要評価項目である安全性の他、ジストロフィンタンパク質の発現などの有効性についても検討を行った。
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