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サノフィ ヒト化モノクローナル抗体・スチムリマブを寒冷凝集素症治療適応に承認申請

公開日時 2020/04/14 04:49
サノフィは4月13日、ヒト化モノクローナル抗体製剤・スチムリマブについて、寒冷凝集素症(CAD)治療薬として国内で承認申請したと発表した。CADを適応として承認されている医薬品は現在なく、承認されれば世界初の治療薬となる。国内や米国、欧州でオーファンドラッグの指定を受けているほか、米国でブレークスルーセラピー(画期的治療薬)の指定を受けている。

スチムリマブは、C1s(免疫系における補体の古典経路活性化の第 1 段階にある C1 複合体に含まれるセリンプロテアーゼ)を標的としたヒト化モノクローナル抗体。補体の古典経路の活性化は、CAD における溶血の中核となる機構で、阻害することで CAD の疾患プロセスを阻止できる可能性がある。日本を含むグローバルで実施したピボタル第3相臨床試験であるCARDINAL試験の結果に基づいて、承認申請が行われた。

試験は、最近の輸血歴を有する特発性 CAD の成人患者が対象で、レスポンダー率を主要評価項目として検討した。レスポンダーは、「第26週の評価時点のヘモグロビン濃度がベースラインから 2g/dL 以上増加もしくは 12g/dL 以上まで増加し、かつ第5週から第26週まで輸血が不要で、他の CAD 関連治療を受けない患者」と定義した。また副次評価項目では、ヘモグロビン、総ビリルビン(CAD 患者の赤血球破壊の指標)、Functional Assessment of Chronic Illness Therapy(FACIT)疲労スコア(貧血による疲労の影響を評価する指標)、乳酸脱水素酵素(LDH)、および輸血の実施状況を検討した。試験について同社では、「主要評価項目と副次評価項目を達成し、速やかな溶血抑制と、治療開始後1週間以内に臨床的に意義のある貧血と疲労の改善がみられた」とコメントしている。

CADは重篤な慢性希少血液疾患で、補体経路とよばれる体の免疫系の一部が自己の正常な赤血球を誤って破壊する。慢性的な貧血や消耗性疲労があり、溶血性発作や生活の質(QOL)の低下がみられる。また、血栓塞栓症や若年死のリスクが上昇するという。



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