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サノフィ 世界初のASMD治療薬・ゼンフォザイムを発売 先駆け審査指定品目

公開日時 2022/06/06 04:49
サノフィは6月3日、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)治療薬・ゼンフォザイム点滴静注用20mg(一般名:オリプダーゼ アルファ(遺伝子組換え))を発売した。同剤はサノフィ初の先駆け審査指定品目で、ASMDの唯一の治療薬であり、世界に先駆けて日本で臨床での実用が可能になった。

ASMDは、進行性で生命にかかわる希少疾患で、ライソゾーム病の一種。ライソゾームという細胞内器官でスフィンゴミエリンと呼ばれる脂質を分解する酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)の活性が低いために現れる。同剤は、活性が低下しているASMを補充し、スフィンゴミエリンの分解を促す目的で用いる酵素補充療法製剤。薬価は20mg1瓶 57万420円。

全世界の発症率は出生児10万人あたり0.4~0.6人とされる。中医協資料によると、同剤のピーク時の国内投与予定患者数は3人。
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