米食品医薬品局（FDA）は12月16日、Ferring Pharmaceuticals Inc社の非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）に対する初の遺伝子治療薬Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg）を承認した。同剤の適応は、成人における、乳頭状腫瘍を伴うか、伴わない上皮内がんのある高リスクのBCG（カルメット・ゲラン桿菌：ウシ型結核菌）不応性非筋層浸潤性膀胱がん。同治療法は、インターフェロンα-2ｂ遺伝子を含有する、非複製型アデノウイルスベクターをベースとした遺伝子療法で、膀胱がんに対する初の遺伝子治療で、FDAは同剤に対して優先審査、迅速審査および画期的新薬（BT）の指定を行った。

FDA生物製剤評価研究センター（CDER）のPeter Marksセンター長は、「この承認は、医療供給者にBCG療法に反応しない高リスク非筋層浸潤性膀胱がん患者に画期的な治療選択肢を提供する」と述べ、アンメットニーズが高い分野での治療選択肢に歓迎を示した。Ferring Pharmaceuticals社のArmin Metzger上級副社長兼CSO（最高科学責任者）は、「この重要なマイルストーンに達したことを誇りに思う」とコメントした。

新規に診断された膀胱がんのうち、75～80％はNMIBCに分類される。再発率は30～80％と高く、浸潤および転移がんへの進行リスクがある。上皮内がんの存在を含む高リスクNMIBC患者には、切除かがん再発リスクを抑制するためにBCG注入療法が行われるが、現在、BCG不応の患者に対する治療選択肢は確立されておらず、新たな治療選択肢が待ち望まれていた。

CDC（疾病予防管理センター）によると、膀胱がんと診断されるのは毎年、男性約5万7000人、女性約1万8000人。男性約1万2000人、女性約4700人が膀胱がんにより死亡している。