中医協総会は８月23日、ノバルティスファーマの再生医療等製品・ルクスターナ注（ボレチゲン ネパルボベク）の薬価収載を了承した。薬価は、4960万226円。薬価収載予定日は８月30日。ピーク時の予想投与患者数は５人だが、単価が高額であることから、支払側の松本真人委員（健康保険組合連合会理事）は、「保険者にとって大きな財政影響があることは自明の通り」と述べたうえで、医療現場に患者の適切な選定を行うよう要望した。また、治験で日本人の症例数が少ないことに触れ、製薬企業に対しても、「安全性と有効性に関するデータを収集し、適切な使用をぜひ推進していただきたい」と強調した。同日の総会では、遺伝性網膜ジストロフィーと診断された患者又は疑われる患者の疾患原因遺伝子の情報を取得する医療機器の保険適用も了承された。

ルクスターナ注は、遺伝性網膜ジストロフィーの原因遺伝子の1 つであるヒトRPE65 遺伝子を搭載した非増殖性組換えアデノ随伴ウイルスを成分とする再生医療等製品。同日に新規技術料として評価し、同日に保険適用することが了承されたシスメックスのPrismGuide IRD パネル システムを活用して患者の選定を行う。薬価は4960万226円と高額だが、ピーク時の予測投与患者数は「５人」で売上高も５億円。

◎支払側・松本委員「保険者にとって大きな財政影響があることは自明の通り」

支払側の松本委員は、「予測患者数が５人と極めて少ないが、両目で考えると薬剤費が１人１億と高額になる。そのため、保険者にとって大きな財政影響があることは自明の通りだ」と指摘。「医療現場においては患者の選定について適切にしていただきたい」と述べた。また、日本人の治験症例数が少ないことに触れ、「メーカー（製薬企業）においても、また1回の投与で長期間にわたる改善が維持されるということで、承認条件にも国内での治験症例数が少ないことが明記されているので、メーカーにおいても安全性と有効性に関するデータを収集し、適切な使用をぜひ推進していただきたい」と述べた。

同剤は、有用性加算（Ⅰ）45％、市場性加算（Ⅰ）10％が適用されたが、製造原価の開示度が50％未満で加算係数はゼロのため、補正加算はない。

８月30日付で収載される再生医療等製品は以下のとおり（カッコ内は成分名と薬価収載希望会社）。

▽ルクスターナ注（ボレチゲン ネパルボベク、ノバルティスファーマ）
効能・効果：両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー
薬価：0.5mL１瓶（希釈液２本付） 4960万226円
市場予測（ピーク時６年後）：投与患者数５人、販売金額５億円
原価計算方式
加算：有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝45％、イ．新規作用機序（異なる作用点）: ①－a＝2p、ハ．治療方法の改善（利便性／重篤な疾病）: ③－c,③－f＝2p））、本品は新規作用機序を有すること、両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーは、標準的治療法が確立されていない重篤な疾患であり、本品はそのような疾患に対して、各眼につき１回投与により、長期間にわたり改善が維持されていることが示されたものであることから、有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝45％）を適用することが適当と判断した。
・市場性加算（Ⅰ）（Ａ＝10％）、本品は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
→加算係数がゼロのため、補正加算はゼロ。

新薬創出等加算：該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定）
費用対効果評価：該当しない