中外製薬は５月14日、免疫チェックポイント阻害薬の抗PD-L1抗体・テセントリク点滴静注について、胸腺がんに対する適応追加を承認申請したと発表した。切除不能な胸腺がんに対する初回治療として、標準的に用いられているカルボプラチンとパクリタキセルにテセントリクを併用して評価する医師主導の国内第２相臨床試験（MARBLE試験）の成績に基づく申請となる。同剤は、厚労省から胸腺がんで希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査される。承認されれば、同剤は胸腺がんに対する国内初の免疫チェックポイント阻害薬となる。

胸腺がんは、Tリンパ球の成熟に重要な役割を果たす胸腺上皮に由来する腫瘍である胸腺上皮性腫瘍のうち、細胞異形を伴うもの。日本人の年間発症数は10万人あたり0.29人と推定されている。

同社の奥田修代表取締役社長CEOは、「希少がんである胸腺がんは、再発すると予後不良なため、新たな治療薬の開発が望まれている」との認識を示した上で、「標準的に用いられている化学療法との併用において、良好な有効性を示したテセントリクを、胸腺がんの新たな治療薬として患者さんに１日でも早くお届けできるよう、承認取得に向け取り組んでいく」とコメントしている。

MARBLE試験は、20歳以上の切除不能又は進行再発の胸腺がん患者48人を対象に、一次治療として、テセントリク、カルボプラチン、パクリタキセルとの併用療法における有効性と安全性を評価した医師主導の多施設共同非盲検単群国内第２相臨床試験。同試験の主要評価項目の奏効割合は56.3％（95％信頼区間：41.2～70.5）だった。

主な副作用は、末梢性感覚ニューロパチー、脱毛症、便秘、貧血、白血球数減少、悪心、斑状丘疹状皮疹、好中球減少症、好中球数減少、食欲減退、倦怠感、関節痛――。同試験で認められた安全性は各薬剤でこれまでに認められている安全性プロファイルと同様だったとしている。