ノボ ノルディスク ソグルーヤでSGA性低身長症とヌーナン症候群における低身長の効能追加を申請
公開日時 2025/08/04 04:49
ノボ ノルディスク ファーマは7月30日、週1回投与の長時間作用型ヒト成長ホルモンアナログ製剤・ソグルーヤ皮下注(一般名:ソマプシタン(遺伝子組換え))について、骨端線閉鎖を伴わないSGA性低身長症とヌーナン症候群における低身長の効能追加を申請したと発表した。同社によると、これら2つの低身長患児に対する治療の多くは、毎日の皮下注射を必要とするヒト成長ホルモン(hGH)製剤となっている。ソグルーヤは週1回投与のhGH製剤のため、1日1回投与製剤よりも注射回数を「大幅に減らすことができる」としている。
今回の申請は、SGA性低身長症患児216人及びヌーナン症候群における低身長患児90人の計306人を対象に実施した臨床試験プログラム(REAL)の結果に基づく。REALプログラム全体を通じて、ソマプシタンの有効性、忍容性、安全性は、同社のhGH製剤のノルディトロピンと「同様だった」。
SGA性低身長症は、出生時の体重及び身長がともに在胎週数相当の10パーセンタイル未満で、かつ出生の体重または身長のどちらかが在胎週数相当の「標準値-2標準偏差(SD)」未満であることと定義され、小児期から成人まで身長が低いことが特徴。ヌーナン症候群は、主に常染色体顕性遺伝の疾患で、遺伝子に変異がみられる。低身長を呈することが多く、小児期を通して成長速度の低下が高頻度でみられる。