GSK ASO製剤・ベピロビルセンを承認申請 HBV持続感染を対象に 先駆的医薬品に指定
公開日時 2026/03/02 04:49
グラクソ・スミスクラインは２月26日、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）製剤・ベピロビルセンについて、B型肝炎ウイルス（HBV）持続感染を対象疾患に承認申請したと発表した。同剤は2024年８月に先駆的医薬品に指定されている。
ベピロビルセンは、３つの作用（HBs抗原の減少、B型肝炎ウイルスのゲノム複製阻害、免疫賦活化）を有するASO製剤。慢性疾患を引き起こす可能性のあるHBVの遺伝子構成要素（プレゲノムRNAを含むmRNA）を認識して破壊する働きがあり、これにより患者の免疫システムがウイルスに対する反応を取り戻す可能性がある。ベピロビルセンは、血中のHBs抗原量を抑制し、体内でのウイルスゲノムの複製を阻害し、免疫システムを刺激することで、持続的な効果の可能性を高めると考えられている。
今回の申請は、国際共同第３相試験（B-Well1試験、B-Well2試験）の結果に基づく。核酸アナログ（NA）による標準治療を受けている患者に対し、プラセボを投与した群（NA単独群）とベピロビルセンを投与した群を比較したところ、ベピロビルセン群で統計学的に有意な機能的治癒の達成割合が示された。有効性・安全性に関するデータの詳細は、2026年中に学会などで発表される予定だとしている。
HBV持続感染は公衆衛生上の大きな課題で、患者数は世界で２億5000万人超、日本で約100万人とされる。現在の治療選択肢では機能的治癒の達成割合が、ペグインターフェロン（PegIFN）で２～８％未満、核酸アナログ（NA）の経口治療薬で１％未満となっている。世界で肝がん症例の約56％がHBV持続感染に起因すると推定されており、HBV持続感染の機能的治癒は、肝がんなどの長期的な肝関連合併症リスクの低下と関連している。