ファイザーは12月10日、抗TFPIモノクローナル抗体・ヒムペブジ皮下注150mgペン（一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え））について、インヒビターを保有する血友病Aまたは血友病Bの適応を追加する一変申請を行ったと発表した。現在は、インヒビターを保有しない血友病患者の治療選択肢となっている。

今回一変申請した予定適応症は、「血液凝固第VIII因子又は第IX因子に対するインヒビターを保有する先天性血友病患者における出血傾向の抑制」。申請は、成人および青年のインヒビターを保有する血友病Aまたは血友病B患者を対象とした国際共同第３相試験（BASIS試験）の結果などに基づく。マルスタシマブは主要評価項目の年間出血率ついて、前治療としてのバイパス製剤による出血時補充療法に対する、マルスタシマブ定期投与の優越性が示された。安全性プロファイルも良好だったとしている。

同社の石橋太郎取締役医薬開発担当は、「本剤を、すべてのタイプの血友病患者さんに１日でも早くお届けできるよう、承認取得に向け引き続き関係者と協力する」とコメントしている。

ヒムペブジはヒトIgG1モノクローナル抗体で、外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強する。インヒビターを保有しない血友病を対象に2024年12月に承認され、25年３月に発売した。