アミカス ファブリー病治療薬ガラフォルドを新発売 国内初の経口投与タイプ
公開日時 2018/05/31 03:50
アミカス・セラピューティクスは５月30日、ファブリー病治療薬ガラフォルドカプセル123mg（一般名：ミガーラスタット塩酸塩）を同日に新発売したと発表した。ファブリー病治療薬には点滴静注用製剤があるが、同剤は経口投与による国内初の治療薬となる。
薬価は１カプセル14万2662.10円。同剤に反応性のある遺伝子変異を伴うファブリー病患者が投与対象となる。用法・用量は通常、16歳以上の患者に１回１カプセルを隔日経口投与するが、食事の前後２時間を避けて投与する。
ファブリー病は国が難病指定しているライソゾーム病に分類される疾患のひとつ。GLA遺伝子の変異によるα-GalAの活性低下によりグロボトリアオシルセラミド（GL-3）などの糖脂質が細胞内に蓄積し、腎障害、心筋症、脳血管疾患などの組織障害をもたらす。ファブリー病の発症頻度は４万～11.7万人に１人ともいわれている。