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アミカス ファブリー病治療薬ガラフォルドを新発売 国内初の経口投与タイプ

公開日時 2018/05/31 03:50

アミカス・セラピューティクスは5月30日、ファブリー病治療薬ガラフォルドカプセル123mg(一般名:ミガーラスタット塩酸塩)を同日に新発売したと発表した。ファブリー病治療薬には点滴静注用製剤があるが、同剤は経口投与による国内初の治療薬となる。

薬価は1カプセル14万2662.10円。同剤に反応性のある遺伝子変異を伴うファブリー病患者が投与対象となる。用法・用量は通常、16歳以上の患者に1回1カプセルを隔日経口投与するが、食事の前後2時間を避けて投与する。

ファブリー病は国が難病指定しているライソゾーム病に分類される疾患のひとつ。GLA遺伝子の変異によるα-GalAの活性低下によりグロボトリアオシルセラミド(GL-3)などの糖脂質が細胞内に蓄積し、腎障害、心筋症、脳血管疾患などの組織障害をもたらす。ファブリー病の発症頻度は4万~11.7万人に1人ともいわれている。

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