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「指定難病」には複数の候補があります。
2026.07.02
Ultragenyx 糖原病I型aに対する遺伝子治療用製品・pariglasgene brecaparvovecを承認申請
2026.06.16
アッヴィ JAK阻害薬・リンヴォック 高安動脈炎の適応追加を申請
2025.10.01
中外製薬 抗がん剤・アバスチンで神経線維腫症II型の適応拡大を申請
2025.07.09
医薬基盤研と厚労省研究班 患者向けに「難病治験ウェブ」を公開 誰でも最新情報にアクセス
2025.04.28
サノフィ デュピクセントで水疱性類天疱瘡の適応追加を申請 希少疾病用医薬品に指定
2024.07.05
ヴィアトリス製薬 ブデソニドの経口遅延放出製剤「VR-205」 IgA腎症でP3開始、26年6月終了予定
2018.11.27
JCRファーマ 再生医療等製品テムセル、指定難病の表皮水疱症を対象に開発開始
2018.04.17
大正製薬 タウリン散98%「大正」で適応追加申請 難病「MELAS」における脳卒中様発作の再発抑制で
2017.12.14
GSK 全身性エリテマトーデスの新規治療薬ベンリスタを発売
2017.07.11
シャイアー 指定難病「遺伝性血管性浮腫」の治療薬を承認申請 在宅自己注で早期治療が可能に
2016.12.13
AEGERION ホモ接合体家族性高コレステロール血症薬を12月15日発売 シミック・アッシュフィールドが販促
2016.03.28
高田製薬 痛風治療薬コルヒチン錠 希少難病の「家族性地中海熱」の効能追加を公知申請
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