日本新薬は8月19日、ムコ多糖症Ⅱ型を期待適応症とする遺伝子治療剤RGX-121について、REGENXBIO社を通じ、米FDAが生物学的製剤承認申請（BLA）の審査期間を延長したと発表した。審査終了目標日（PDUFA date）は当初25年11月9日（米国時間）だったが、26年2月8日に変更された。同剤はムコ多糖症Ⅱ型に対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療薬。

同社は、今年1月に遺伝子治療剤RGX-121を開発したREGENXBIO社から、米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権を取得した。米国で同剤が承認された場合、日本新薬の米国子会社NS Pharma, Inc.が販売・販促活動を実施する。

今回の審査期間の延長は、FDAからの情報提供要請に対し、RGX-121のピボタル試験（n=13）における患者の一貫して良好な12か月間の臨床データをREGENXBIO社が提出したことを受けたもの。REGENXBIO社によると、これらの12か月間の良好な臨床データは、BLAにおいて同じ患者について以前に提出されたバイオマーカーおよび神経発達データと一致しており、25年9月に開催する国際先天性代謝異常学会（ICIEM）で発表される予定としている。