米食品医薬品局（FDA）は2月9日、製薬企業向けにバイオシミラー（バイオ後続品：BS）の開発ガイダンス案を公表した。60日間パブリックコメントを募集後、それを反映させ、最終ガイダンスを策定する計画。

FDAでは、BSを既承認の生物製剤と対比して臨床的非活性成分（添加物）には微小の相違が存在するとしても安全性・純度・有効性の観点では臨床的に有意な差がない極めて類似した製品と定義している。新規承認手続きでは、BSは、参照品と呼ばれる既承認生物製剤と生物学的に高い類似性があるか、互換性があるかを示すことによって承認される。

今回発表されたガイダンス案は、企業がBSをFDAに申請する場合の科学的および規制上の観点からの留意点を2部に分け、さらにQ&Aを1部にまとめた。
① 参照品に対して生物学的類似性（Biosimilarity）を示す場合の科学的留意点についてのガイダンス
同ガイダンス案は、その目的は、申請企業がFDAに「351（k）申請」と呼ばれるBSのための簡略承認申請を行う際に、企業のタンパク製品が参照品に類似性を持つことを示す際に企業に助力することにあるとし、BSとしての類似性を示すために原則的に、理化学試験、毒性試験、ヒト薬物動態試験および薬力学、免疫原性臨床試験、安全性・有効性安全性についての試験実施を求め、参照品データとの比較を求めた。
② 参照品に対して生物学的類似性を示す場合の品質についての留意点についてのガイダンス
同ガイダンス案では、BSが参照品に対し高い生物学的類似性を示すために物理化学的特徴、純度、安定性など化学・製造・管理（CMC）面におけるファクターについて分析化学の手法による比較を求めている。
③ バイオシミラー：「2009年生物製剤・価格競争およびイノベーション法」の施行に関するQ&Aについてのガイダンス

ガイダンス案はBSに関心を持つ企業関係者からの共通した質問への回答モデルとなっている。Q&Aフォーマットでは、製品の開発初期段階での質問、例えば、FDAとの面談にどう対応するか、参照品との製剤の相違をどう解決するか、市場独占権をどう求めるか―などへの回答を提供している。

FDAのJanet　Woodcock医薬品評価研究センター長は、「BSが市場に出るようになったので、FDAは市場に至るプロセスにおける各段階ごとに開発を支援する施策を取った」とガイダンス案策定の背景を説明したうえで、「このガイダンス案は、競争を活発化させ、患者アクセスを改善させ、コストを安くさせるBSの開発のために企業を助けるもの」と今後同案が活用されることに期待感を示した。