【MixOnline】パンくずリスト
【MixOnline】記事詳細

米FDA 胆汁酸合成障害治療薬Cholbamを承認

公開日時 2015/03/25 03:50

米食品医薬品局(FDA)は3月17日、米Asklepion Pharmaceuticals社の胆汁酸合成障害治療薬Cholbam(コール酸)を承認した。適応は、遺伝的に単一の酵素が欠損しているために胆汁酸を合成できない胆汁酸合成障害、およびツェルヴェーガー・スペクトラム異常症を含むペルオキシソーム病の3歳以上の小児および成人患者。同剤は、胆汁酸合成障害患者初の治療薬となる。同剤には、今後の希少疾病薬の優先審査が約束される優先審査バウチャーが付与された。


開発したAsklepion社(本社:米・メリーランド州、ボルチモア)は、2006年に設立された肝臓領域を専門とするバイオベンチャー企業。


今年1月12日に発表した、米バイオベンチャーのRetrophin社(本社:米・カルフォルニア州・サンディエゴ)との契約に基づき、Cholbamの全世界における全権利をRetrophin社に売却した。あわせて、優先審査バウチャーも同社に譲渡される。優先審査バウチャーは、第三者に無償、有償で譲渡できる。Retrophin社はAsklepion社に一時金2700万ドルを支払うと同時に同社株式約66万株(900万ドル相当)を譲渡する。また、売上高に応じ、Asklepion社に最大3700万ドルを支払う。


今後、販売を手掛けることになるRetrophin社は、希少疾病薬に特化したベンチャー企業。現在は、巣状分節状糸球体硬化症(FSGS)およびパントテン酸キナーゼ関連神経変性症(PKAN)などの治療薬の開発に集中している。


胆汁酸合成障害は、コレステロールから肝臓で産生される一次胆汁酸であるコール酸を合成する酵素の欠損により起こる。コール酸が産生されないことで、胆汁酸の減少、胆汁鬱滞、脂肪および脂溶性ビタミンの吸収不良などが起きる。生命を脅かす肝臓障害を招くことや、小児では成長阻害が懸念される疾患だ。
 

プリントCSS用

 

【MixOnline】コンテンツ注意書き
【MixOnline】関連ファイル
関連ファイル

関連するファイルはありません。

ボタン追加
【MixOnline】キーワードバナー
【MixOnline】記事評価

この記事はいかがでしたか?

読者レビュー(0)

1 2 3 4 5
悪い   良い
プリント用ロゴ
バナー

広告

バナー(バーター枠)

広告

【MixOnline】アクセスランキングバナー
【MixOnline】ダウンロードランキングバナー
記事評価ランキングバナー