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PhRMA会員企業 希少疾病薬566剤を開発中

公開日時 2016/05/12 03:50

米国研究製薬工業協会(PhRMA)の会員企業は、現在、新規の筋萎縮性側索硬化症(ALS)や多発性骨髄腫(MM)など希少疾病に対する治療薬合計566剤を臨床試験実施中(申請中含む)であることが分かった。PhRMAと米国ALS協会(The ALS Association)が共同でまとめた報告書「開発中の希少疾病治療薬」(Medicines in Development for Rare Diseases)で明らかになった。PhRMAが5月9日発表した。


希少疾病を対象とした開発中薬剤の内訳は、稀な血液がん治療薬151剤、嚢胞性線維症、脊髄性筋萎縮症など遺伝性疾患治療薬148剤、ALS、てんかんなど神経疾患治療薬38剤、稀な細菌感染および肝炎など感染症治療薬31剤、全身性硬化症や若年性関節症など自己免疫疾患治療薬25剤などなっている。 


現在、世界では7000種の希少疾病が存在することが知られており、米国では希少疾病の定義は患者20万人以下である。  


PhRMAのStephen J Ubl理事長兼CEOは、「バイオファーマの研究者は、希少疾病を持つ患者のアンメットメディカルニーズに応えるために無数のチャレンジを続けている」と研究者の努力を評価したうえで、「我々は今日までの努力に勇気づけられる一方で、未だ治療法がないか、あるいは少ししかない希少疾病に悩む3000万人のアメリカ人への新薬の開発を促進、奨励するエコシステムを維持することが重要である」とコメントした。


ALSは、ルーゲーリッグ病とも呼ばれるが、治療法のない多数の希少疾病の1つである。開発中のALS治療薬のなかには、ALS発症に関与するSOD1遺伝子に対するアンチセンス技術を使った新薬が開発中で、この疾患の患者や家族にとっては大きな助けとなる歩みが進んでいる。


米国ALS協会のBarbara Newhouse理事長兼CEOは、「バイオファーマの研究者、患者そして我々のような団体が協力することでALSの新規治療法の開発が進んでいく」と述べたうえで、「我々がこの消耗性疾患について学べば学ぶほど、新たな治療法の可能性が現実に近づき、患者や家族に新たな望みをもたらす」と話した。
 


 

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