中外 先天性血友病A治療薬エミシズマブを国内申請
公開日時 2017/07/24 03:51
中外製薬は7月21日、血友病Aを対象に開発中のエミシズマブ(遺伝子組換え、開発コード:ACE910)について、日本で同日に承認申請したと発表した。予定効能・効果は、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」としている。
厚労省から16年8月に希少疾病用医薬品の指定を受けている。なお、米国では、「12歳以上で血液凝固第VIII因子のインヒビターを保有する血友病A患者に対する予防投与療法」として、15年9月に米FDAから画期的新薬(Breakthrough Therapy)に指定されている。
同剤は、独自の抗体改変技術を用いて創製したバイスペシフィック抗体。活性型第IX因子と第X因子に結合し、活性型第IX因子による第X因子の活性化反応を促進することで、血友病Aで欠損または機能異常をきたしている第VIII因子の補因子機能を代替する。