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米FDA 遺伝性眼疾患初の遺伝子治療を承認

公開日時 2017/12/25 03:50

米食品医薬品局(FDA)は12月19日、米ベンチャーSpark Therapeutics社の網膜ジストロフィー遺伝子治療Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)を承認した。遺伝子変異によって起因する疾患を標的として患部に直接注入する遺伝子療法としては米国初の承認となる。

網膜ジストロフィーは、RPE65両対立遺伝子の変異によって遺伝的に視力が障害を受け、患者によっては全盲に至る重篤な疾患である。既存の治療法はない。同治療法は、RPE65の正常遺伝子を、アデノ随伴ウイルスをベクターとして網膜細胞に直接注入、視力を回復させる。

FDAは、同治療法に対して、優先審査、画期的治療法(BT)および希少疾病薬の指定をしたほか、希少小児疾患の優先審査バウチャーを発行した。当該製薬企業は、同バウチャーを受け取ると、今後開発する希少疾病薬について優先審査を受けられる。

FDAのScott Gottlieb局長は、「本日の承認は、遺伝子治療の分野で、どのように遺伝子治療が作用するか、また、遺伝子治療の応用ががん治療を超え、視力喪失の治療へと拡大されたという点で、新たな一歩を築いた。さらに、このマイルストーンは、幅広く難治性疾患の治療への画期的アプローチを大きく強化するものだ」と同治療法の登場を歓迎したうえで、「私は、遺伝子治療が重篤な障害を与える難治性疾患治療の主流となり、疾患を治癒させると信じている」とコメントした。

Spark Therapeutics社のJeffrey D Marrazo CEOは、「遺伝性疾患に対するこの1回限りで完結する治療法は、今日、十分に治療法のない他の疾患に対する遺伝子治療開発の基盤づくりにつながる可能性を持つ、この種で初めての画期的な治療を示すものだ」と述べたうえで、開発を可能にした治験担当医、患者、患者家族に謝意を示した。

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