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EMA βサラセミアに遺伝子治療Zyntegloを承認勧告

公開日時 2019/04/10 03:50
欧州医薬品庁(EMA)ヒト医薬品委員会(CHMP)は、3月25日-28日に開催され、重症の貧血を起こす遺伝性疾患ベータサラセミア治療法Zynteglo について承認勧告を行った。今回、承認勧告を受けたのは以下の1品目だけだった(製品名、一般名、企業名、適応症、摘要の順)。

▽Zynteglo (βA-T87Qグロブリン遺伝子をコード化した自家移植CD34陽性細胞)。Bluebird Bio(Netherlands) B.V。12歳以上の少年および成人における輸血依存のベータサラセミア(TDT)。患者に適合するドナーが存在しないために造血幹細胞移植が不可能なベータサラセミア。同治療法は、修飾グロブリン遺伝子をBB305レンチウイルスベクターを使用して自家移植CD34陽性細胞を形質導入することで患者の造血幹細胞の働きを回復させる遺伝子治療である。2013年1月24日に希少疾病治療法の指定を受けている。同治療法の承認勧告は、遺伝子治療の審査を担当する先進医療委員会(CAT)の評価に基づいた。
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