帝人ファーマ 日本初のADA欠損症治療薬・レブコビを発売
公開日時 2019/05/30 03:50
帝人ファーマは５月29日、日本初のADA（アデノシンデアミナーゼ）欠損症治療薬・レブコビ筋注2.4mg（エラペグアデマーゼ（遺伝子組換え）） を発売した。
同剤はADA酵素を補うことで、治療効果を発揮する。ADA欠損症の第一選択は造血幹細胞移植だが、ドナー探索期間や移植実施までの間、同剤の投与により、全身症状を安定した状態に維持することが期待できる。薬価は１瓶84万6349円。中医協の資料によると、市場予測はピーク時９年後で投与患者数は８人、販売金額9.7億円。
流通はメディパルグループが担う。同剤は２～８度の冷蔵保管品で、メディパル独自の保冷ボックスを用い、温度情報、位置情報をリアルタイムで知ることができるトレーサビリティシステムを活用する。
ADA欠損症は指定難病で、遺伝子変異が原因で酵素のADAの産生ができず、代謝異常や重症免疫不全を来す疾患。