ファイザーは7月30日、抗悪性腫瘍剤／チロシンキナーゼインヒビターのボシュリフ錠100mg（一般名：ボスチニブ水和物）について、慢性骨髄性白血病（以下、CML）の適応追加を申請した。今回の適応追加は、慢性期CMLのファーストラインとしての適応取得を目指すもの。同剤は、同社が開発した1日1回経口投与のSRC／ABLチロシンキナーゼ阻害剤で、全治療薬に抵抗性又は不耐容のCMLを効能・効果に、2014年9月に製造販売承認を取得していた。

今回の申請は、ファーストラインの適応取得を目指した、多施設共同国際第Ⅲ相無作為化非盲検試験BFORE試験と、国内第Ⅱ相非盲検試験であるB1871048試験の結果に基づくもの。

BFORE試験は、日本人を含まない初発の慢性期CML患者536人を対象に、ファーストラインとして同剤を投与。12か月時点のBCR-ABL遺伝子レベルが標準ベースラインに比べて0.1％未満に低下した各群の患者割合を検討した。その結果、同剤投与群では47.2％だったのに対し、現在の標準治療であるイマチニブ投与群では36.9％となった。

B1871048 試験では、日本人患者を対象に、同剤を単剤投与した際の有効性や安全性を評価することを目的に実施しており、詳細な結果は近く医学学会で発表される見通し。

CMLは、日本人において成人白血病の15～20％を占める疾患で、男性に多い。病期が進行するまで無症状であることが多く、無治療で放置した場合は４～６年続く慢性期の後に、移行期、急性転化期へと進行。重篤な貧血、出血、感染などの症状を発現し、死に至ることもある。