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サノフィ ASMD治療薬・オリプターゼアルファを承認申請

公開日時 2021/10/04 04:47
サノフィは9月30日、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)治療薬・オリプターゼアルファ(開発コード:GZ402665)を承認申請したと発表した。世界に先駆けた申請となる。同社は21年度中の承認取得を予定している。同社によると承認を取得した場合、同化合物はASMDとして初めての治療薬となる。同化合物は2017年4月、厚労省から先駆け審査の対象品目に指定されている。

今回の承認申請は、第2/3相試験であるASCEND試験と、第1/2相非盲検単群試験ASCEND-Peds試験の結果に基づく。36人の成人患者が参加したASCEND試験では、52週間にわたり、同化合物の肺機能、脾容積と肝容積などに対する効果をプラセボとの比較で検討した。20人の小児患者を対象にしたASCEND-Peds試験では、64週間にわたり同化合物の安全性と忍容性を評価。いずれも肯定的な結果を得られたという。

ASMDは、ニーマン・ピック病(NPD)A型およびB型とも呼ばれる、進行性で生命にかかわる希少疾患で、ライソゾーム病の一種。ライソゾームという細胞内器官で、スフィンゴミエリンと呼ばれる脂質を分解する酵素・酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)の活性が低いために現れる疾患で、スフィンゴミエリンが代謝されずに細胞内に蓄積していくことで、細胞が死滅し、内臓などの機能に異常が現れる。全世界での発症率は、出生児10万人あたり 0.4~0.6人。

同化合物は、活性が低下しているASMを補充し、スフィンゴミエリンの分解を促す目的で用いる酵素補充療法の製剤。ASMDの非中枢神経系病変に対する治療薬として開発されている。米国や欧州では、まだ承認申請を行っていないが、米国では、ブレークスルーセラピー(画期的治療薬)の指定を受けている。また欧州医薬品庁(EMA)がPRIME(PRIority MEdicines)にも指定している。
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