アストラゼネカは2月25日、免疫療法治療薬・イミフィンジ（一般名：デュルバルマブ（遺伝子組換え））について、切除不能な胆道がん（BTC）の治療薬として、希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表した。

同適応をめぐっては現在、日本を含むグローバルで臨床第３相試験「TOPAZ-1」が進行中。試験では、肝内胆管がん、肝外胆管がんおよび胆嚢がん（乳頭部がんを除く）などの切除不能な進行または転移BTC患者685例が対象。BTCの一次療法として、イミフィンジと化学療法（ゲムシタビンおよびシスプラチン）の併用療法と、プラセボと化学療法の併用療法の有用性を検討する。主要評価項目は、全生存期間（OS）。

BTCは、胆管や胆嚢にできる希少で悪性度の高いがん。早期では無症状のことが多く、新規患者のほとんどが進行期になってから診断されるが、進行期では治療選択肢が限られており、全患者を対象にした5年生存率は５～15%とされ、予後が不良であることが課題となっていた。

同剤は、国内ではすでに、切除不能な局所進行の非小細胞肺癌における根治的化学放射線療法後の維持療法や進展型小細胞肺癌を効能・効果として発売されている。BTCに対しては20年12月、米国で希少疾病用医薬品の指定を受けていた。