厚生労働省の薬食審・医薬品第一部会は３月３日、久光製薬の原発性手掌（しゅしょう）多汗症治療薬・アポハイドローションや、Swedish Orphan Biovitrum Japan（以下「Sobi」）の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬・エムパベリ皮下注など８製品の承認の可否を審議し、いずれも承認を了承した。３月中に正式承認されるとみられる。

【審議品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）

▽ドプテレット錠20mg（アバトロンボパグマレイン酸塩、Sobi）：「待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善」を効能・効果とする新有効成分含有医薬。再審査期間は８年。

トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬。TPO受容体を介して、内因性TPOのシグナル伝達系の一部を活性化することにより、造血幹細胞の増殖並びに巨核球への分化及び成熟を促進し、その結果として血小板産生を促進する。旭化成ファーマと日本国内における独占販売契約を締結している。同一効能・効果を有するTPO受容体作動薬に塩野義製薬のムルプレタ錠がある。

▽アポハイドローション20％（オキシブチニン塩酸塩、久光製薬）：「原発性手掌多汗症」を効能・効果とする新効能・新剤形医薬品。再審査期間は４年。

抗コリン作用によりエクリン汗腺からの発汗を抑制するムスカリン受容体拮抗薬。ローション剤（外用療法）であり、用法・用量は「１日１回、就寝前に適量を両手掌全体に塗布する」。

原発性局所多汗症は、日常生活に支障を来すほどの大量の発汗が生じる疾患で、手のひらに生じる場合を原発性手掌多汗症という。同じ作用機序だが、対象疾患の症状発現部位が異なる原発性腋窩（えきか）多汗症の外用療法として、科研製薬のエクロックゲル、マルホのラピフォートワイプがある。

▽リネイルゲル10％（アセチルシステイン、マルホ）：「巻き爪矯正の補助」を効能・効果とする新投与経路医薬品。再審査期間は６年。

現在、国内で巻き爪に対する適応を持つ医薬品は承認されておらず、主に外科的治療と保存的治療が行われている。外科的治療は侵襲性が高いことや手術後に起こる爪の変形等の問題があることから、ワイヤ等の爪矯正具を用いた非侵襲的な保存的治療が広く行われている。

本剤は、爪の構成成分であるケラチンに含まれるジスルフィド結合を還元して開裂することで爪を軟化させ、爪矯正具の効果の早期発現及び効果の持続に寄与する。用法・用量は「巻き爪に爪矯正具を装着後、爪甲全体に適量を塗布し、約24時間後に水又は湯で洗い流す」。

▽エムパベリ皮下注1080mg（ペグセタコプラン、Sobi）：「発作性夜間ヘモグロビン尿症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は８年。

赤血球の破壊（溶血）を引き起こす補体蛋白C3の機能を阻害するPEG化ペプチド（補体C3阻害薬）。現在、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療薬として、アレクシオンファーマの補体C5阻害薬ソリリス点滴静注及びユルトミリス点滴静注、同HI点滴静注が使用されているが、C5阻害薬が投与された一部の患者ではC3を介した血管外溶血が認められており、治療上の課題となっている。本剤は、C5阻害薬で効果不十分な患者が投与対象となる。旭化成ファーマと日本国内における独占販売契約を締結している。

▽①オンボー点滴静注300mg②同皮下注100mgオートインジェクター③同皮下注100mg シリンジ（ミリキズマブ（遺伝子組換え）、日本イーライリリー）：「①中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）②③中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は10年（小児を対象とした国際共同第２相試験が実施されていることから、８年から２年延長）。

大腸粘膜の炎症に関与するサイトカインであるIL-23の p19 サブユニットを標的としたヒト化IgG4モノクローナル抗体。承認取得後、日本イーライリリーが製品供給を担当し、持田製薬が流通・販売および情報提供活動を行う。作用機序が一部同じで、同様の位置付けとなり、競合することが考えられる生物学的製剤にヒト型抗ヒトIL-12/23p40モノクローナル抗体製剤ステラーラ点滴静注、同皮下注がある。

▽パリンジック皮下注2.5mg、同皮下注10mg、同皮下注20mg（ペグバリアーゼ（遺伝子組換え）、BioMarin Pharmaceutical Japan）：「フェニルケトン尿症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。

フェニルケトン尿症（PKU） は、フェニルアラニン水酸化酵素遺伝子（PAH）の変異により血中のフェニルアラニン（Phe）濃度が高値を示す遺伝性疾患。本剤は、PAH の代替として血中Phe濃度の低下をもたらす。

▽オファコルカプセル50mg（コール酸、レクメド）：「先天性胆汁酸代謝異常症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。未承認薬・適応外薬検討会議開発要請品目。

先天性胆汁酸代謝異常症は、肝臓において胆汁酸の生合成を担う酵素の遺伝子が生まれた時から欠損している疾患。本剤は、胆汁酸の主成分であるコール酸を有効成分とし、酵素の欠損に起因して合成されないコール酸を外部から補充するもの。

▽アトガム点滴静注液250mg（抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン、ファイザー）：「中等症以上の再生不良性貧血」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。未承認薬・適応外薬検討会議開発要請品目。

ヒト胸腺細胞で免疫されたウマの血漿から分離精製した免疫グロブリンG( IgG)。強力なT細胞抑制作用により、再生不良性貧血の病態を改善する。