中医協費用対効果評価専門部会が８月６日に開かれ、製薬業界・医療機器業界からの意見陳述を聴取し、その内容について議論した。本誌は、各団体の代表プレゼン後に行われた診療・支払各側委員との質疑の内容について議事要旨として公開する。

【意見陳述者】 
日本製薬工業協会会長・日本製薬団体連合会副会長　宮柱明日香氏
米国研究製薬工業協会（PhRMA）在日執行委員会委員 傳幸諭氏
米国研究製薬工業協会（PhRMA）ヴァイスプレジデント（国際担当）ケビン・ハニンジャー氏
欧州製薬団体連合会（EFPIA）理事長　青野吉晃氏
日本医療機器産業連合会副会長　宮田昌彦氏
米国医療機器・IVD 工業会(AMDD)副会長　森川智之氏
米国医療機器・IVD 工業会(AMDD)保険委員会委員長　鴨川幸子氏 

（※各団体のプレゼンテーションは略）

城山部会長代理：どうもありがとうございました。一通りのご説明をいただきましたのでこれより質疑に移りたいと思います。では江澤委員お願いします。

江澤委員：ご説明ありがとうございました。まず資料に沿っていくつか質問させていただきます。まず資料「費－２」（費用対効果評価専門組織意見書・2025年7月16日に対する意見）の3ページでございます。「価格調整における柔軟な配慮の在り方に加えて対象除外の条件についても十分議論いただきたい」とのことですが、具体的に何かお考えがあるのか教えていただければと思います。

続きまして資料「費―２」の5ページの右の３つ目のポツですけれども、「比較対照技術を含む分析枠組みの設定によって追加的有用性の有無が大きく変動している」ことは十分理解しておりますけれども、総合的な観点から追加的有用性、すなわち有効性、安全性、QOL等だと認識しておりますが、総合的な観点からの追加的有用性の有無の判断についてご説明いただければと思います。

続きまして資料「費－３」（費用対効果評価制度改革に関する意見・日本製薬工業協会）の7ページに「臨床実態との整合性」とあります。市販後調査等いろいろありますけれども、この辺りの有効性、安全性はかなりの部分を市販後調査で管理されていると思いますが、市販後の臨床実態をどういった形で有効性を担保していくのか。また、中ほどに「不確実性が高い」とありますが、この不確実性が高いことについて何か対応のお考えがあれば教えていただきたいと思います。

同じく資料「費―３」の10ページに、「定量的分析に反映されない価値要素も考慮する」とありますが、この価値要素とは何を指しているのか教えていただければと思います。

続きまして資料「費―４」（ICERで評価できない価値への対応・PhRMA）については、後段の8ページ以降にICERに関する見直しの資料が添付されております。海外ではICERの不足量とか不足割合とかいろいろ工夫はされていると思いますけれども、我が国のICERによる費用対効果の評価について何かお考えがあれば教えていただければと思います。

最後に資料「費―６」（日本医療機器産業連合会・JFMDA） 日本医療機器テクノロジー協会・MTJAPAN) 米国医療機器・IVD工業会・AMDD) 欧州ビジネス協会(EBC)医療機器・IVD委員会)でございますが、確かに医療機器は当然RCTが実施できないことは十分認識しておりますけれども、資料4ページにありますように一定程度はRCTを行って保険収載されているものもありますし、大事なのは患者さんに対する有効性、安全性の担保だと思います。RCTが難しいのであればどういったことで評価を担保していくのか、何か追加的なコメントがあればお願いしたいと思います。以上でございます。

城山部会長代理：はい、どうもありがとうございます。ご質問ということなのでご回答をお願いしたいと思います。

宮柱・製薬協会長：まず一つ目のご質問です。資料「費―２」ですが、こちらは我々の意見と3団体の意見として、「希少疾病用医薬品など患者数が少ない疾患等に対する品目の取り扱いも含め、価格調整における柔軟な配慮の在り方に加えて対象除外の条件についても十分議論いただきたい」との「意見」を示したものです。

こちらは何か具体的なところはございません。こちらフォローアップさせていただきたいと思います。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：今のご質問ですけども、例えば希少疾患ではSMAの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」があるかと思います。その場合ですと今はハードストップがかかっていて、やはり患者の数が少ないということで、HTAに頼るものではないと思います。そうすることを考えますと、例えばリアルワールドエビデンスを活用するとか、他の手法があるのではないかというところを柔軟にお考えいただければいいのかなと思っております。

城山部会長代理：続けて２つ目の質問もお願いします。

江澤委員：先ほど申し上げました通り、資料「費―２」の5ページの総合的な観点からの追加適用性の有無ということで、この辺りで何か具体的な的な案があるのかどうかを教えていただければという質問です。

宮柱製薬協会長：こちらに関しては、追加的な有用性の有無ということで挙げさせていただきました。現行制度では単一のICERの値によって評価そして調整がされる状況にございますが、やはり先ほど申し上げました通り、社会的、経済的価値などに反映されていない定性的な価値も含めて追加的有用性の有無を評価していくことが重要ではないかというふうに考えております。

そちらを総合的に、いわゆる評価の段階で、分析は分析ですが、評価の段階で加味するっていうところを挙げさせていただいております。

ケビン・ ハニンジャー・PhRMAヴァイスプレジデント（国際担当）：このようなアセスメント評価を行うという意義は、このディスカッションして審議する機会を与えてくることになるかと思います。つまり今まで使ってきた分析以外の他の側面で、これまで十分に検討されていなかった部分に関しても、さらに検討する機会になると思います。

患者へのベネフィットについて、ICERだけでは把握できなかった様々な医療制度にもたらすメリットを検討する機会にもなります。あるいはどういった不確実性があったのかということも検討できますので、それを受けて、日本の患者に、より良い意思決定を究極的にするということに貢献できると思います。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：あと、別の資料で、別添7 ・11ページですけども、こちらが我々が考えているICER基準に基づく意思決定ということで、先ほどケビンが申したように、不確実性を伴うICER基準を用いて、価格調整率を機械的に決定するのは残念ながら日本だけであるということになりますので、そういったところも含めて総合的に柔軟な判断していただきたいというものでございます。

城山部会長代理：2点目についてはいかがですか。よろしいですか。あと３つ目の質問ですね。

江澤委員：診療「費―３」の７ページ、10ページに関するものです。口頭で申し上げます。市販後の臨床実態にそぐわないというところですが、市販後に安全性はともかく有効性をどのように担保できるか、何か手法があるのか、お考えをお聞きしたい・

また、不確実性が高いことに対し、何か対応や要望があるのか。さらに最後のページの定量的分析に反映されない価値要素という言葉があるが、この「価値要素」とは何を指しているのかについて質問しました。

宮柱・製薬協会長：ありがとうございます。市販後の臨床試験等のデータも活用できると思いますが、こちらはどういったデータを使っていくか、そして分析をしていくかっていうのは議論が必要な部分と捉えております。

現行制度については先ほど申し上げました通り、原則として単一のICERの値によって調整価格が決定されるという現状があります。このような定量的な分析で捉えられない価値要素ということを総合的に評価の議論の中で定性的に考慮できる仕組みというものを提案させていただいております。

いまはICERの中でもQALYでみておりますが、ここでは捉えきれない要素というのがございまして、例えば患者さんの利便性の改善であったり、疾患によってのアンメット・メディカルニーズの高さ、そして、いわゆる疾患治療に関わるステークホルダーの皆様のご意見も含めて、臨床実態の中で医薬品の価値を総合的に評価すべきなのかというところを議論したいと考えております。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：あとタイミングのところです。安全性、有効性のところですが、やはり最初の承認を受けてからモノが出た場合には、基本的にデータのリミテーションがありますし、基本的にデータ数が限られていますので、それをどうやって判断すればよろしいのかっていうところも一つの大事なポイントだと思います。

ある程度の分析に耐えうるデータの数も考慮いただきながら考えていく必要があるのかなと思います。ただ考慮する前に、まず我々が申し上げているのは、今までHTAでアセスメントいただいた製品をもう1回振り返って、他のアセスメントの要素を入れるとどうなるのかを含めて、前に進む前に一度立ち止まって、今までの計算のやり方が本当に正しかったのかを1回検証いただくということを切にお願いしたいと思っております。

江澤委員：引き続きまた具体的な提案があればよろしくお願いしたいと思います。
（※医療機器との質疑は略）

城山部会長代理：他いかがでしょうか。長島委員お願いします。

長島委員：医薬品業界に確認させてください。日本の市場としての魅力についての基本的な認識です。今回の資料「費―４」のPhRMAが提出された資料別添1、5ページのグラフを見ますと費用対効果評価を様々使用している国と使用していない国で、例えば一番右側で、新薬の承認から保険償還までの日数がCEA（費用対効果評価）を使用している国で631日、CEAを使用していない国でも267日ですが、日本は新薬承認されれば原則60日で保険償還されます。もう圧倒的に早いです。比べ物になりません。

また、真ん中のグラフをご覧ください。承認されたものの、保険償還の割合ですが、日本はほぼ大部分が償還されます。これも圧倒的に優れています。

つまり日本の薬価というのが、保険償還に直結しているという意味では、世界においても圧倒的に魅力的なはずです。そのことを前提として薬価の制度について議論すべきと思いますが、このあたり、日本の市場としての魅力をどう評価されていますか。

城山部会長代理：これはPhRMAに対するご質問ということでよろしいですか。

長島委員：全ての団体からお聞きします。

城山部会長代理：そうしましたら、まずPhRMAからお願いします。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：ありがとうございます。長島委員がおっしゃられますように、日本は薬事承認から発売までが60日～90日ということで非常に短いです。これはUSもほぼ同様な日数であると理解しております。それ以外の国は、ご覧いただきますように、やはり日数が伸びているというのが現状です。ただ、今回の議論のHTAの観点というものを、こういったイニシャル・ステージのアセスメントに使うということになりますと、必ずこれが伸びる。

先ほど私の陳述で申し上げましたように、導入されている国に実際起きていることは、やはり承認がなかったり、日数が伸びたりというアクセス障害が起きている。これは間違いなく事実でございますので、そこのところが我々の主張でありました。

長島委員のご質問にお答えしますと、ここに関しては非常にベネフィットといいますか、魅力的です。これを、やはり壊さないでいただきたいというのが我々のお願いでございます。

城山部会長代理：他の団体の方々いかがでしょうか？

宮柱・製薬協会長：製薬協から回答申し上げます。おっしゃられる通り日本の薬事制度ですとか保険償還については、我々としましては本当に世界に誇れるスピード感を持った制度です。スピード感を持って患者さんへのアクセスを作り上げることができているというふうに評価をしております。

今回は薬価、費用対効果評価制度に関する議論と認識をしておりますが、薬価制度という観点も含めて鑑みますと、これまでも団体として申し上げておる通りで、薬価がついた後に毎年のように価格が下がるなど、市場としてどう見られているかというと予見性が低い国であるというふうに感じられております。

そういった観点からすると、新規の医薬品を企業として投資しながら（日本に）持ってくるかどうかという議論においては、やはりこの予見性の低さというものが非常に障壁になっているというのも事実であるかというふうに考えております。

あともう一つは日本が特に革新的な新薬というイノベーションに対してどのように評価をしているかという点は、今まさに重要なポイントであると我々は考えておりまして、先ほどPhRMAから話があった通り、米国での動きもございます。そういった中で、日本という国がイノベーションをしっかり評価して、しっかりと患者さんへのアクセスを確保できる国であるといった形で見せることが重要であると考えております。以上です。

青野・EFPIA理事長：EFPIAからも追加で発言をさせていただきます。いま長島委員からご指摘いただきました点につきましては間違いなく日本市場の魅力だというふうに考えております。これにつきましては、本当に世界に冠たる、すぐに患者さんに恩恵を与えることができるという意味で非常にメリットがあると思っております。

一方で先ほど2人からお話しありましたように、様々な課題改善いただければなと思うところもあります。そういうこともありまして、まず、そうは言いながらも非常に魅力的なアクセスが担保されているというところを維持するためにも、繰り返しになりますけれども、今のこの精緻な薬価制度の補完的な位置づけである、そういう観点に立って、ぜひ制度の議論をお願いしたいというふうに考えております。

長島委員：ご回答ありがとうございました。業界からの意見がしばしば批判、マイナス点の指摘に極めてそこだけになっている。例えばドラッグ・ラグ／ロスが悪化するというような、一種、脅しのように聞こえるようなことが非常に多いんですが、これだけ日本の市場が魅力的であるということを大前提にして言っていただかないと、相対的な評価をしていただかないと、やはり建設的な議論にならないと思いますので、よろしくお願いいたします。

城山部会長代理：はい、どうもありがとうございました。続いて森委員です。

森委員：はい、ありがとうございます。各団体におかれましてご説明いただきありがとうございました。製薬業界に4点お伺いしたく。最後の介護費用に関しては医療機器の方からもご説明いただければというふうに思っております。

まず第1点目です。前回の制度見直しで価格引き上げの要件の一部が緩和されました。ただ、これまで費用対効果評価で価格引き上げとなったものはありません。これは評価方法の問題なのか、項目なのか、枠組みなのか、それから、いまもありましたけど比較対象技術の選定なのか、それとも薬剤そのものなのか、この要因について業界としてどのように捉えているのかを一つお願いをしたいと思います。

続いて具体的なことですけれども、比較対象技術に関してPhRMAの方から具体的な考え方が示されていましたけれども、これに関して意見があればと思います。資料「費―２」の5ページ目にも若干記載ありますけども、比較対象技術を含む分析の枠組みの設定によって追加適用性の有無が左右されることは、そもそもの課題で、費用効果増加となった品目だけの問題ではないかというふうに考えているところになります。

3点目が、臨床実態と乖離しないというお話もありましたし、データの数の問題というお話もありました。リアルワールドデータの活用に関しての質問です。承認時のデータではなくて、リアルワールドデータを使用した評価方法を検討していくべきというふうに私も考えますけども、製薬企業としての受け止めと、実現可能性があるのかどうかということをお伺いしたいと考えております。

最後は介護費用ですけども、費用対効果評価制度でどのような取り扱いや位置づけとするのがよいのか。現時点でお考えがあれば、これは医療機器の方にもお願いをしたいと思っています。以上です。

城山部会長代理：それでは最初の3点は製薬団体の方からということで、最初は宮柱さん、補足があれば、また他の方からもお願いします。

宮柱・製薬協会長：1点目に関しまして価格引き上げになった品目がないところについて製薬業界どう考えるかというところでありますが、現制度を見ますと、その価格引き上げのために費用対効果が良い分析結果が得られるっていうのももちろんでございます。それに加えて別途設定されている引上げ条件を満たす必要がございます。こちらの引き上げ条件というのも比較対象品目より効果が高いことが臨床試験等で示されている、その臨床試験もインパクトファクターの高い論文であったり、日本人を含むアジア人の対象集団における統計学的優位性とかですね、あと比較対象品目と比べても全く異なる品目であること等の厳しい価格引き上げ条件があるというのは確かではございます。

そういった観点で現行制度では費用対効果が良いという結果自体がなかなか得られない状況があり、これが影響して価格引き上げとなった品目は残念ながらないというふうに捉えております。

我々としては価格引き上げ条件の整理にあたっては、仮に当該条件を緩和された場合に、評価が終了した品目の中で価格引き上げに該当する品目がどの程度あったのかも含めて十分に検証していただきたいと考えております。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：それに加えまして、具体的なところですと、価格引き上げが起こる値というのがICERの200ということになります。実際に200万円以下の値の算出と非常に困難な状況だと考えています。

そもそもですけども、医薬品の革新性を評価する上でICER 200万円というのが適切な値なのかというところも、やはり一度立ち止まって検討すべきではないかなと思っています。

例えICERが200万以下の結果を出すことができても、価格引き上げになるには二つの条件を満たす必要がある。宮柱会長がおっしゃられた通りですけれども、そのうち一つである比較対象薬と比べて全く異なる品目であること、または基準構造や作用原理が異なるので、一般的な改良の範囲を超えた品目であるということを認めていただくという、非常にハードルが高い状況でございます。こういったところも具体的にどのような検討がなされるかということを我々は期待させていただきたいと考えております。

ケビン・ ハニンジャーPhRMAヴァイスプレジデント （国際担当）：二つ目の質問に関しまして、資料「費―４」9ページに比較対象技術の選定に関して書いてあります。

現在の日本の臨床ガイドラインによりますと、比較対象技術は一つ選定するということでありまして、これは広く使われているものの中から一つに絞るということが書かれています。

そこには二つの課題があります。一つは、しばしばその際に選ばれた薬といったものが広く臨床で使われている薬とは異なるものが選定されるということです。例えばマンジャロの場合、比較対象技術として選ばれた当時の薬剤の市場シェアは1%未満でした。最終的にその比較対象薬は販売中止となったわけであります。そうなりますと、実臨床からかけ離れた形のものが比較対象薬として検討されたという問題があります。

第2の問題点ですが、多くの場合には比較対象薬が複数あるということになり、それは違った患者の対象群を対象に使用しているとか、あるいは違った疾患を対象に使用しているからであります。

ですから一つだけ比較対象薬技術を選ぶということは、臨床の現実からかけ離れていってしまうことになりかねません。そこで私どもから申し上げたいのは複数の比較対象技術を選定するということでありまして。そして最終的に一つに絞られたものは最も新しい技術によって置換される可能性の高いものを比較対象技術として選ぶべきであるということです。

包括的に複数の比較対象技術を検討する。それをICERに反映させて評価を進めていく。そしてそのアセスメントの結果は、より臨床実態を把握した形で、より包括的かつ正確な形で日本の患者のためになる形での評価が実現できると思っています。

3点目の質問でありますリアルワールドデータの使用に関してお答えしたいと思います。リアルワールドデータの使用は賛同しています。しかしながらその使用方法に関しては、そのプロセスあるいはスタンダードといったものが期待されます。特に承認時にリアルワールドデータといったものが非常に限られているということがあると思います。臨床試験の場合もそうですが、特に希少疾患などの場合にデータが限られておりますので、そのあとでデータを収集していくということのメリットがあると思います。

しかしリアルワールドデータを選んで、それを活用していくためには、やはりスタンダードと整合性のある合致した形でのプロセスが必要だと思います。

傳・PhRMA在日執行委員会委員：４つ目の質問でございましたが、海外企業の取り扱いということだったと記憶しております。介護費用ですけども、介護費用だけでなく、例えば、インフォーマル・ケアであったり、労働損失を考える必要性があるのではないかと考えています。こういったものを含めて、今までアセスメントいただいた製品に関して、さらにもう一度振り返って見て、こういうものを入れたらどうなのだろうと、客観的に一度検証いただき、それをもって次の議論に進むということをぜひご検討いただきたいと考えております。

城山部会長代理：医薬品の方からはこれでよろしいですか。では機器の方からよろしくお願いします。
（※医療機器の質疑は略）

城山部会長代理：森委員どうぞ。

森委員：ご説明ありがとうございました。2019年4月に費用対効果制度が開始され、6年が経ち、45品目が終了しています。そうした中、様々なご意見があったというふうに受けとめました。ある程度の事例も集まった中で、費用対効果評価制度の次なるステージに入るのではないかと考えております。

費用対効果評価制度の本質である医薬品の価値を客観的に評価し、費用とか効果のバランスを適切に見極めるためこれまでの評価結果や客観的な検証などを踏まえつつ、費用対評価技術の選定、それからリアルワールドデータの活用、介護費用の取り扱いについて検討していくべきというふうに考えます。以上です。

城山部会長代理：はい、どうもありがとうございます。それでは松本委員お願いします。

松本委員：各団体からのご説明どうもありがとうございました。まず資料「費－1」の共同意見の一番先頭に記載のある「費用対効果評価を価格設定や保険償還の可否判断に使用している他の国では、革新的な医薬品への患者さんのアクセスする機会が大幅に低下している」と断定されておりますけども、いかにも何か費用対効果評価がアクセスに関する主要因であるかのようにミスリードしますので、各国で医療に関する保険制度であるとか負担方法も違いますので、そういうことを踏まえた上でということじゃないと、いかにも思慮がないということをご指摘させていただきたいと思います。

それでは次の方に行きたいと思います。基本的に発表内容につきましては業界からのご意見として承りますけども、我々健保連といたしましては、これまでの費用対効果評価の実績から追加的な有用性と費用のバランスをどのように考えるかということにつきましては一定の知見が蓄積されてきたものと認識しております。

その意味では、まだ客観的検証が足りないという業界の認識とはかなり乖離があるように感じております。

また、再三（業界が）引用されております骨太方針にも、「更なる活用に向け」という枕詞がついておりますことを改めてご指摘したいというふうに思います。

それと業界からのご説明の中では薬価制度を補完する位置づけにあるのだから、価格調整の範囲は加算部分にとどまるべきということでございますけども、保険者としては皆さんご承知の通り、薬価というのはベーシックな部分にプラスの加算がされているという構造になっております。そのベーシック部分も含めまして薬価の妥当性を、費用対効果という視点で評価するということは極めて重要だというふうに考えております。

究極的には保険償還の可否の判断に用いるということも考える余地があると思いますけども、まずはより広い範囲で価格調整することが保険償還の納得性に繋がるということは改めて指摘させていただきます。

もう一点、我々は納得性を高めようという観点で、資料「費―2」の10ページですかね。診療ガイドラインへの活用を具体的に検討していただくことについて皆様方のご理解をいただいたことは感謝申し上げたいというふうに思います。これにつきましては医療機器の方も言及されておりますので、ぜひこれについては今後検討していきたいという点もあると思っております。

次に医療機器についてですが、先ほど他の委員からもありましたけども、特定の事情としてR CTを実施しにくいということは理解いたしますけども、そのことをもって直ちに費用対効果評価の対象外とするという主張はなかなか受け入れがたいと申し上げざるを得ません。

RCTができないのであれば、他にどういった代替手段があるのか。資料には一部入っておりますけども、ぜひ前向きな形での提案を今後もお願いをしたいということを最後に述べたいと思います。私からは以上でございます。

城山部会長代理：ご質問というかご意見という理解でよろしいでしょうかね。はい。ありがとうございます。他いかがでしょうか？ よろしいでしょうか？ そうしましたら予定の時間も過ぎておりますので、関係団体からの意見聴取についてはここまでとさせていただきます。本日の議題は以上であります。次回の日程につきましては追って事務局より連絡いたしますのでよろしくお願いします。