仁木博文厚労副大臣は8月28日、東京都内で開催した政策フォーラムで、「日本の再生医療はこれからだが、経済的に“稼げる”、世界をリードする大きなフィールドだ」と期待感を込めた。その上で、メリハリをつけたヒト・カネの投資が求められると強調。仁木厚労副大臣はまた、規模の経済性が働かないCAR-T細胞療法は特異的な治療法だと述べながら、「従来の薬価制度でカバーしきれない面が多々ある」と指摘し、患者のQOLを含めた費用対効果の検討など、再生医療等製品ならではの価格算定のあり方に踏み込む必要性を強調した。また、次期臨時国会で実臨床データの2次利用を可能とする改正医療法の審議に期待感を示しながら、再生医療等製品の持続可能なエコシステム構築に向けて取り組む考えを表明した。

この日の政策フォーラムは、米国研究製薬工業協会（PhRMA）とブリストル・マイヤーズ スクイブの共催で行われた。日本総研の木下輝彦専務執行役員は、「革新的再生医療等製品の持続化なエコシステムの確立に向けて」と題するホワイトペーパーを紹介。①イノベーションを適切に評価する価格制度（再算定制度）、②医療現場におけるコストを適切に反映する診療報酬制度、③国内製造拠点・CDMOおよびサプライチェーンへの投資促進と専門家の人材育成―などの課題と改善点が指摘された。

◎北大・豊嶋教授　CAR-Tに伴う合併症対策や検体採取など「病院の持ち出し」は改善を

医療現場を代表して発言した北海道大学医学研究院血液内科の豊嶋崇徳教授は、CAR-T細胞療法は、「高額医療ではあるが、従来治癒が困難な患者が社会復帰し、GDPに貢献しうる」と述べ、まさに“医療維新”に相当すると強調した。一方で、「CAR-Tが病院経営の足かせになっている」との問題意識を表明。一部大学病院における「症例数制限」や、CAR-T検討中の民間病院における「不許可」などが報告されていると警鐘を鳴らした。さらに、CAR-T細胞療法を実施する上で、合併症対策や検体の採取・ランニングコストなどが全て病院の持ち出しになっていると述べ、診療報酬上の取り扱いの見直しや変更を、国に求めた。

一方、豊嶋教授と対談した全国がん患者団体連合会の天野慎介理事長も、医療現場を取り巻く課題に理解を示しながら、患者の参画を促すための情報提供やアクセスの確保などを求めた。

◎FIRM・畠代表理事会長　「医療全体のエコシステムはまだ未整備」

パネルディスカッションでは再生医療等製品の持続可能なエコシステム構築に向けた課題をめぐり各演者が発言した。再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）の畠賢一郎代表理事会長は、「再生医療等製品のエコシステムはでき始めているが、一方で医療全体のエコシステムはまだ未整備だ。こちらが極めて重要になる」と強調。薬価制度を含めて社会実装するためのコストをどれくらい先行投資するか、「まだまだ力不足な状況だ」と現状分析した。その上で、「トータルとしての医療エコシステムをどう考えるか。それに見合った製品の作り込みやCDMOの育成については産業側として取り組む課題だ」との認識を表明した。

◎BMS・勝間社長「商業基盤確立には安定した薬価制度」　海外からの投資呼び込む

日本で承認されているCAR-T細胞療法の製品5剤中2剤を提供するBMSの勝間英仁代表取締役社長は、「グローバル本社が日本のヘルスケアシステムやポリシーを信頼している」と強調。「この日本という国に成長機会があると期待されているからこそ、投資や製品提供が可能になっている」と述べた。また、ニコン・セル・イノベーションとのパートナーシップでCAR-Tの国内製造を開始すると明かしながら、「今後は海外から投資を呼び込み続けることが非常に重要になる」と述べ、持続可能な商業基盤の構築は避けられないとした。

さらに、商業基盤の確立には安定した薬価制度が求められると指摘。その結果として、「アジアのハブという国力強化にもつながる。そういったことを民間企業として担っていくとともに、課題の共有、そして問題点の解決に取り組んでいきたい」と意欲を示した。

◎慶應大・中村教授「大量生産を前提に考えた薬価制度ではない」再算定などあり方検討を

慶應義塾大学大学院経営管理研究科の中村洋教授は、再生医療等製品の薬価のあり方について、「（再生医療等製品は）大量生産を前提に考えた薬価制度ではない。その意味でも市場拡大再算定や中長期的にみた加算のあり方などは、これから考えていかなくてはならない課題だ」と言い切った。一方で診療報酬についても、「病院が持ち出ししている状況というのは本来あってはないない」と述べ、「どうやって手当していくか」など議論する必要があるとの認識を示した。