ファイザーは４月８日、HER2選択的チロシンキナーゼ阻害薬・ツカイザ錠50mg、同錠150mg（一般名：ツカチニブ エタノール付加物）について、乳がん１次治療後維持療法と胆道がんに係る適応追加を一変申請したと発表した。ツカイザは２月に「化学療法歴のあるHER2陽性の手術不能又は再発乳がん」の適応症で承認され、４月15日付で薬価収載される予定になっている。

今回一変申請した対象疾患は、▽HER2陽性の手術不能または再発乳がんに対する１次治療としてのトラスツズマブ、ペルツズマブ及びタキサン系抗悪性腫瘍薬併用投与後の維持療法、▽がん化学療法後に増悪したHER2陽性の胆道がん――となる。

日本において乳がんは、女性で最も高頻度に発生するがん。HER2陽性乳がんは全乳がんの15～20％を占め、HER2陰性乳がんと比較して診断時に疾患のステージが進行している場合が多い。また、▽若年者が多い、▽進行が早い、▽転移や再発のリスクが高い――などの特徴がある。近年、新たな抗HER2療法の開発が進み、HER2陽性乳がんの予後の改善が認められるが、ファイザーは「大部分の患者さんでは抗HER2療法後に疾患が進行し、その後の標準治療は確立されていない」と指摘している。

胆道がんはアジア地域で多いがん種で、日本で2021年に約2.2万人が新たに診断されている。HER2陽性胆道がんは、胆道がん全体の25％程度を占め、HER2陰性胆道がんと比較して予後が悪い可能性がある。ファイザーは、「現在、胆道がんの２次治療以降には有効な治療薬がなく、新しい治療法の開発が望まれている」としている。