小野薬品は３月26日、経口チロシンキナーゼ阻害薬・ripretinib（一般名、開発コード：DCC-2618）について、がん化学療法後に増悪した消化管間質腫瘍（GIST）を対象疾患に日本で承認申請したと発表した。同剤は厚労省から今回の対象疾患で希少疾病用医薬品に指定されている。また、厚労省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で、医療上の必要性が高い医薬品と判断されている。

今回の申請は、イマチニブを含む３種類以上のキナーゼ阻害薬による治療歴のある進行性GIST患者129例を対象とした海外第３相試験（INVICTUS）の結果に基づく。同試験では、ripretinib群（150mg１日１回投与）とプラセボ群に２：１の比率で無作為に割り付けた。主要評価項目の無増悪生存期間（PFS）の中央値は、ripretinib群が6.3カ月、プラセボ群が1.0カ月で、プラセボと比較してPFSを有意に延長した（ハザード比0.15、p<0.0001）。

同剤は、24年６月に買収した米デサイフェラ社の創製品。GISTに関与するKITのエクソン９、11、13、14、17および18における一次および二次変異を阻害する。さらに、一部のGISTに認められるエクソン18D842V変異を含むPDGFRαのエクソン12、14および18における一次変異も阻害する。海外では、米国で20年にQINLOCK（キンロック）の製品名で上市され、26年３月現在で欧米を含む40以上の国または地域で進行性GIST治療薬として承認されている。

小野薬品の岡本達也開発本部長は、「Ripretinibの国内承認申請は、日本のGIST患者さんにとって大きな前進となる。今後も、患者さんの治療ニーズ、社会の期待に応えるべく、革新的な医薬品の開発と提供に努める」とコメント。

デサイフェラの宇田川良太社長は、「今回の申請が、日本でGIST治療におけるドラッグロス解消の一助になることを期待している」とした上で、「GISTは希少ながんのため、疾患情報や現状の治療選択肢は限られており、患者さんの不安もより大きいものと推察する。Ripretinibを進行性のGISTで苦しむ日本の患者さんに１日でも早くお届けできるよう、引き続きグループ会社一体となって取り組む」としている。