科研製薬 脈管奇形治療薬・KP-001の製造販売承認申請 国内P3検証的試験等で有効性・安全性確認
公開日時 2026/05/25 04:49
科研製薬は5月15日、脈管奇形治療薬・KP-001(一般名:セラベリシブリン酸塩水和物)について製造販売承認申請を行ったと発表した。難治性脈管奇形を対象として国内で実施した第3相検証的試験及び進行中の第3相長期投与試験において、「現時点までに良好な有効性と安全性が確認された」と説明。26年3月には厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。
同剤は、PI3Kα(ホスファチジルイノシトール3-キナーゼα)を選択的に阻害する低分子化合物で、異常なPI3Kシグナル伝達の制御を目的として開発された。対象疾患である脈管奇形は、血管やリンパ管といった脈管の形態異常により、疼痛、潰瘍、患肢の成長異常、機能障害、整容上の問題等をきたす疾患の総称。難治性脈管奇形は既存の治療選択肢が限られており、同社は、「本剤を必要とする患者さんへお届けすることで、難治性脈管奇形の治療に貢献できるものと考えている」とコメントしている。