厚生労働省は７月27日に薬事審議会・医薬品第二部会を開き、グラクソ・スミスクラインのB型慢性肝炎治療薬・ヒブサーゴ皮下注（一般名：ベピロビルセンナトリウム）など新薬10製品の承認の可否を審議する。ヒブサーゴは、B型慢性肝炎治療の主流となっている核酸アナログ製剤とは異なる作用機序を持つアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）製剤であり、厚労省から先駆的医薬品に指定されている。

このほか審議予定品目には、承認されると、国内で初めて「非嚢胞性線維症性気管支拡張症」の適応を取得する、インスメッドのファーストインクラスのDPP1阻害薬・ブリヌスプリ錠（ブレンソカチブ水和物）や、バイエル薬品のHER2遺伝子変異陽性の非小細胞肺がん治療薬・ヒアニュオ錠（セバベルチニブ水和物）などがある。

報告予定品目は７製品。アストラゼネカの抗PD-L1抗体・イミフィンジの高リスク筋層非浸潤性膀胱がんの効能追加や、ファーマエッセンシアジャパンのロペグインターフェロンα-2b製剤・ベスレミの本態性血小板血症の効能追加などが含まれる。

【審議予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）

▽ヒアニュオ錠10mg（セバベルチニブ水和物、バイエル薬品）：「HER2（ERBB2）遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。

可逆的チロシンキナーゼ阻害薬。米国では、第1/2相SOHO-01試験に基づき、25年11月に迅速承認されている。

類似の作用機序を持つ医薬品にヘルネクシオス（ゾンゲルチニブ）がある。ヘルネクシオスは、国内で25年９月に「がん化学療法後に増悪したHER2（ERBB2）遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」の適応で承認されている。

▽イネレクスゾ膀胱内システム225mg（ゲムシタビン塩酸塩、ヤンセンファーマ）：「BCG膀胱内注入療法後に残存・再発した上皮内がんを有する高リスク筋層非浸潤性膀胱がん」を対象疾患とする新投与経路医薬品。希少疾病用医薬品。

代謝拮抗性抗悪性腫瘍剤・ゲムシタビンを膀胱内に局所送達できる膀胱内システム。外来において医療従事者が、同梱される膀胱内挿入用カテーテルを使用して膀胱に挿入できる。承認申請は、国際共同第2b相SunRISe-1試験のコホート２の結果に基づく。

▽オヌレグ錠150mg、同錠200mg（アザシチジン、ブリストル マイヤーズ スクイブ）：「急性骨髄性白血病における維持療法」を対象疾患とする新投与経路医薬品。希少疾病用医薬品。

代謝拮抗薬・アザシチジンには、注射用製剤としてビダーザがあるが、オヌレグは経口剤。

▽リブタヨ点滴静注350mg（セミプリマブ（遺伝子組換え）、リジェネロン・ジャパン）：「根治切除不能な進行・再発の有棘細胞がん、再発高リスクの有棘細胞がんにおける術後補助療法」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。希少疾病用医薬品。

抗PD-1抗体。承認されると、リブタヨにとって子宮頸がん、非小細胞肺がんに続く適応となる。有棘細胞がんの適応を持つ抗PD-1抗体としては２剤目、有棘細胞がんの術後補助療法を持つ抗PD-1抗体としては初めてとなる。

承認申請は、国際共同第３相C-POST試験及び海外第２相EMPOWER-CSCC-1試験の結果に基づく。

▽オラデオ顆粒分包72mg、同顆粒分包96mg、同顆粒分包108mg、同顆粒分包132mg（ベロトラルスタット塩酸塩、オーファンパシフィック）：「遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」を対象疾患とする新用量医薬品、剤形追加に係る医薬品。希少疾病用医薬品。

低分子の血漿カリクレイン阻害薬。オラデオカプセルが21年１月に「遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」の適応で承認されており、成人及び12歳以上の小児の用法・用量が設定されている。今回、顆粒分包を剤形追加するとともに、12歳未満への用量を追加する。

▽ブリヌスプリ錠25mg（ブレンソカチブ水和物、インスメッド）：「非嚢胞性線維症性気管支拡張症」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

ファーストインクラスのジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害薬。承認されると、国内初の気管支拡張症の適応を持つ治療薬となる。インスメッドによると、国内患者数は10万人以上とされる。

米国では第３相ASPEN試験及び第２相WILLOW試験の結果に基づき25年８月に承認されている。

今回、ブリヌスプリが承認されると、インスメッドにとって、国内承認取得品目は、難治性肺MAC症治療薬・アリケイスに続き２剤目となる。

▽①リンヴォック錠7.5mg、同錠15mg、②同内用液0.1％（1mg/mL）（ウパダシチニブ水和物、アッヴィ）：「既存治療で効果不十分な下記疾患：多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎」を対象疾患とする①新効能・新用量医薬品、②新効能・新剤形医薬品。

JAK阻害剤。承認されると、リンヴォックにとって９つ目の適応となる。内用液は新剤形。承認申請は、日本を含む国際共同第１相M15-340試験及び海外第１相M16-049試験の結果に基づく。

▽ビレーズトリ14.4エアロスフィア56吸入、同14.4エアロスフィア120吸入（ブデソニド/グリコピロニウム臭化物/ホルモテロールフマル酸塩水和物、アストラゼネカ）：「気管支喘息（吸入ステロイド剤、長時間作用性吸入抗コリン剤及び長時間作用性吸入β2刺激剤の併用が必要な場合）」を対象疾患とする新医療用配合剤。

ICS/LAMA/LABA配合剤。ビレーズトリエアロスフィア56吸入／同エアロスフィア120吸入が19年６月に慢性閉塞性肺疾患（COPD）の適応で承認されている。今回、有効成分の含有量が異なる製剤が、気管支喘息の適応で申請された。

▽ヒブサーゴ皮下注150mgシリンジ（ベピロビルセンナトリウム、グラクソ・スミスクライン）：「B型肝炎ウイルス持続感染における機能的治癒」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。先駆的医薬品。

アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）製剤。承認申請は、国際共同第３相B-Well1試験およびB-Well2試験の結果に基づく。GSKによると、同試験では、全体集団で19％、ウイルス活性の低い患者で26％と有意な機能的治癒の達成割合を示した。現在の治療選択肢である核酸アナログの経口治療薬では、機能的治癒の達成割合は１％未満という。

GSKによると、日本ではB型肝炎ウイルス持続感染の患者数は約100万人と推計され、肝臓がんの主要原因の一つ。日本においてベピロビルセンは、24年８月に先駆的医薬品に指定された。

現在国内では、B型肝炎に対する核酸アナログ製剤として、バラクルードやテノゼット、ベムリディが承認されている。

▽ヒムペブジ皮下注150mgペン（マルスタシマブ（遺伝子組換え）、ファイザー）：「先天性血友病患者における出血傾向の抑制」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。希少疾病用医薬品。

抗TFPI抗体。24年12月にインヒビター非保有の血友病A・Bの治療薬として承認されている。今回、インヒビター保有の血友病A・Bを追加するとともに、現在の「12歳以上かつ体重35kg以上」で設定されている用法・用量について、体重25kg以上の患者を含める申請がなされた。承認申請は国際共同第３相BASIS試験の結果に基づく。

【報告予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
報告品目は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断されたもの。

▽ペグフィルグラスチムBS皮下注3.6mg「GRP」（ペグフィルグラスチム（遺伝子組換え）［ペグフィルグラスチム後続２］、グローバルレギュラトリーパートナーズ）：「がん化学療法による発熱性好中球減少症の発症抑制」を対象疾患とするバイオ後続品。

持続型G-CSF製剤・ジーラスタの２番目のバイオ後続品。

▽イミフィンジ点滴静注120mg、同点滴静注500mg（デュルバルマブ（遺伝子組換え）、アストラゼネカ）：「高リスク筋層非浸潤性膀胱がん」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

抗PD-L1抗体。承認されると、イミフィンジにとって11個目の適応となる。膀胱がんに関しては、25年９月に術前・術後補助療法の適応を取得している。

▽ベスレミ皮下注250μgシリンジ、同皮下注500μgシリンジ（ロペグインターフェロンアルファ-2b（遺伝子組換え）、ファーマエッセンシアジャパン）：「本態性血小板血症」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

ロペグインターフェロンα-2b製剤。23年３月に「真性多血症」の適応で承認されている。今回、対象疾患とする本態性血小板血症（ET）は、血液中の血小板数が過剰に増殖する骨髄増殖性腫瘍の一種であり、国内患者数は約３万人と推定されている。承認申請は国際共同第３相SURPASSET試験の結果に基づく。

▽フルダラ静注用50mg（フルダラビンリン酸エステル、サノフィ）：「同種造血幹細胞移植の前治療」を対象疾患とする新効能医薬品。事前評価済公知申請（保険適用済み）。

▽アベロックス錠400mg（モキシフロキサシン塩酸塩、バイエル薬品）：「〈適応菌種〉結核菌、〈適応症〉多剤耐性肺結核」を対象疾患とする新効能医薬品。事前評価済公知申請（保険適用済み）。

▽ゲムシタビン点滴静注液200mg/５mL「NK」、同点滴静注液１g/25mL「NK」（ゲムシタビン塩酸塩、日本化薬）：「局所進行上咽頭がんにおける化学放射線療法の導入療法、再発又は遠隔転移を有する上咽頭がん」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。事前評価済公知申請（保険適用済み）。

▽ゲムシタビン点滴静注用200mg「タカタ」、同点滴静注用１g「タカタ」（ゲムシタビン塩酸塩、高田製薬）：「局所進行上咽頭がんにおける化学放射線療法の導入療法、再発又は遠隔転移を有する上咽頭がん」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。事前評価済公知申請（保険適用済み）。