米・Regenxbio社は６月22日、ムコ多糖症II型 (MPS II、ハンター症候群)の遺伝子治療候補・Navsunli（RGX-121)の迅速承認に向けた生物製剤承認申請（BLA）の再提出の進め方についてFDAと合意したと発表した。今後、同社は 2026 年 7 月に、FDAと既存の長期バイオマーカーおよび臨床データをレビューするためのタイプ A ミーティングを実施し、その後速やかに2026年第3四半期にBLAを再提出する予定。RGX-121は、日本新薬が米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権を取得している。

Navsunliをめぐっては26年２月に審査完了報告通知（CRL）を受領。同社がFDAに申し立てを行っていた。同社によると、FDAとの共同協議で、既存の臨床データが迅速承認の検討に十分で、追加の患者登録や、FDAが以前に推奨した未治療対照群の組み込みを含む追加試験の実施は必要ないことが認められたという。

同社の Curran Simpson社長兼CEOは、「我々は今後もFDAと緊密に連携し、ハンター症候群の男の子たちにこの重要な治療法をできるだけ早く届けられるよう尽力する」とコメントしている。

Navsunliは１度の治療で効果を発揮することが期待される遺伝子治療候補。同剤は25年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権を日本新薬が取得。今後米国で迅速承認が取得できれば、日本新薬の米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定。