日本新薬は6月26日、米・エリクサジェン社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補の「EXG-7001」について全世界での独占的開発および商業化に関するオプション契約を締結したと発表した。現在、エリクサジェン社は米国での臨床試験を準備中。承認取得後は、日本新薬の米国子会社NS Pharma, Inc.を通じて販売する予定。

「EXG-7001」は、局所投与により、全長ヒトジストロフィンタンパク質を発現させる治療用mRNA治療薬。遺伝子変異を問わずDMDにおいて欠損している全長ヒトジストロフィンタンパク質を筋細胞内で発現させることで、局所での筋機能の低下を抑制する。なお、DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーでさまざまな遺伝子変異が知られている。

米・エリクサジェン社が同日発表したところによると、開発費用は日本新薬が負担し、エリクサジェン社は契約一時金を受け取り、オプションが行使された場合は、開発および販売に基づく追加のマイルストーン支払いを受け取る資格がある。

◎エリクサジェン社・Aki Ko CEO「日本新薬の専門知識および使命の融合」に期待

エリクサジェン社の最高経営責任者（CEO）のAki Ko氏は、「EXG-7001は、遺伝子変異の種類に関わらず、DMD患者に欠損している全長ジストロフィンタンパク質を投与できる可能性を秘めている。我々の臨床および規制に関する卓越した能力と、希少疾患患者の生活の質の向上を目指す日本新薬の専門知識および使命を融合できることを楽しみにしている」と強調した。