厚生労働省は８月26日に薬事審議会・医薬品第一部会を開き、エーザイの早期アルツハイマー病治療薬・レケンビの皮下注製剤など新薬11製品の承認の可否を審議する。承認されると、在宅での投与を可能とする初めてかつ唯一の抗アミロイド療法となる。

新有効成分含有医薬品では、ルンドベック・ジャパンの片頭痛発作の発症抑制（予防療法）を適応とする抗CGRP抗体・ビエプチ点滴静注（一般名：エプチネズマブ）や、ヴィアトリス製薬のナルコレプシーなどを適応とするヒスタミンH3受容体拮抗薬／逆作動薬・ウエキクス錠（ピトリサント塩酸塩）などが審議予定となっている。

【審議予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）

▽エキスコプリ錠12.5mg、同錠50mg、同錠100mg、同錠200mg（セノバメート、小野薬品）：「てんかん患者の部分発作（二次性全般化発作を含む）」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

抗てんかん薬。小野薬品は2020年に韓国のSK Biopharmaceuticals社から国内導入して開発した。承認申請は、アジア人患者を対象とした国際共同第３相YKP3089C035試験の結果に基づく。

米国では2019年11月に承認されている。

▽ユプリズナ点滴静注100mg（イネビリズマブ（遺伝子組換え）、田辺ファーマ）：「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）」を対象疾患とする新効能医薬品。希少疾病用医薬品。

抗CD19抗体。承認されると、ユプリズナにとって視神経脊髄炎スペクトラム障害、IgG4関連疾患に続く３つ目の適応となる。

全身型重症筋無力症（gMG）は、神経筋接合部のシナプス後膜上にある標的抗原に対する自己抗体への作用により、刺激伝達が障害されて生じる自己免疫疾患であり、約85％が全身に症状が及ぶ。長期間の寛解維持はまれであり、社会生活に困難を来すことも少なくない。

▽ウエキクス錠５mg、同錠20mg（ピトリサント塩酸塩、ヴィアトリス製薬）：「〇持続陽圧呼吸（CPAP）療法等による気道閉塞に対する治療を実施中の閉塞性睡眠時無呼吸症候群に伴う日中の過度の眠気、〇ナルコレプシー」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。ナルコレプシー：希少疾病用医薬品。

ヒスタミンH3受容体の選択的拮抗薬／逆作動薬。ヴィアトリスは25年10月にアキュリスファーマを買収して国内開発・販売権を取得した。

ナルコレプシーを対象とした国内第３相試験では、エプワース眠気尺度（ESS）を用い、プラセボ群との比較による日中の過度の眠気（EDS）の改善という主要評価項目を達成。閉塞性睡眠時無呼吸症候群（OSAS）を対象とした国内第３相試験では、12週間の治験終了時、プラセボ群と比較して、EDS測定に用いられるESSのスコアが低く、統計学的に有意差が認められたという。

米国ではナルコレプシー治療薬として2019年８月に承認されている。

▽クライジェファ皮下注300mgオートインジェクター、同皮下注300mgシリンジ（ゲフルリマブ（遺伝子組換え）、アレクシオンファーマ）：「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

皮下注射用補体（C5）阻害剤（新規二重結合ナノボディ）。体内の免疫システムの一部である補体カスケードの終末段階にあるC5タンパク質に結合することで作用する。

国内では、抗補体（C5）抗体・ユルトミリスや、補体（C5）阻害剤（大環状ペプチド）・ジルビスクなどが全身型重症筋無力症（gMG）の適応で承認されている。

▽ビエプチ点滴静注100mg（エプチネズマブ（遺伝子組換え）、ルンドベック・ジャパン）：「片頭痛発作の発症抑制」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

点滴静注用の抗CGRP抗体。承認申請は、第３相SUNRISE試験の結果に基づく。承認されると、ルンドベックにとって初の国内承認取得薬となる。また、片頭痛発作の予防療法に対する抗CGRP抗体として初の点滴静注製剤となる。

国内では、抗CGRP関連抗体として、エムガルティ、アジョビ、アイモビーグが片頭痛発作の予防療法の適応で承認されており、いずれも皮下注製剤。また、経口CGRP受容体拮抗薬のナルティーク、アクイプタも予防療法の適応を持つ。

▽レケンビ皮下注250mgペン（レカネマブ（遺伝子組換え）、エーザイ）：「アルツハイマー病による軽度認知障害及び軽度の認知症の進行抑制」を対象疾患とする新投与経路医薬品。

抗可溶性アミロイドβ凝集体抗体・レケンビの皮下注（SC）製剤。現在の静注（IV）製剤の用法・用量は「10mg/kgを、２週間に１回、約１時間かけて点滴静注する」となっており、SC製剤が承認されると、在宅で投与を行う治療選択肢が拡大し、IV投与で必要な医療プロセス（点滴静注のための準備、投与に関わる看護師によるモニタリング等）の削減も期待できる。

米国でSC製剤は、25年８月に18か月間のIV治療（初期治療）後の維持投与（週１回360mg投与）が承認され、26年７月に初期治療（週１回500mg投与）が承認されている。

▽サブパック血液ろ過用補充液-Bi（医療用配合剤のため該当しない、ニプロ）：「持続的血液浄化療法施行時の補充液及び透析液として用いる」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

▽シービーパック持続的血液浄化液（医療用配合剤のため該当しない、ニプロ）：「持続的血液浄化療法施行時の補充液及び透析液として用いる」を対象疾患とする新医療用配合剤。

▽アミロペイブ点滴静注300mg（アンセラミマブ（遺伝子組換え）、アレクシオンファーマ）：「全身性ALアミロイドーシス（免疫グロブリン軽鎖がκ型優位の場合に限る）」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。

抗線維抗体。全身性ALアミロイドーシスは、異常形質細胞より産生される単クローン性免疫グロブリンの軽鎖に由来するアミロイドタンパクが沈着することにより、臓器障害が惹起される疾患。

アミロペイブは、患者の組織や臓器に沈着したアミロイドを減少または除去し、臓器機能を改善することを目的に開発された。

▽ファビハルタカプセル200mg（イプタコパン塩酸塩水和物、ノバルティスファーマ）：「IgA腎症」を対象疾患とする新効能医薬品。希少疾病用医薬品。

補体B因子阻害剤。IgA腎症における糸球体炎症および腎障害の主な促進因子の一つである補体第二経路を選択的に標的とする。承認されると、ファビハルタにとって、発作性夜間ヘモグロビン尿症、C3腎症に続く３つ目の適応となる。

IgA腎症は、糸球体性血尿や蛋白尿等の検尿異常が持続的に見られる原発性糸球体腎炎で、診断されて20年後には約４割が末期腎不全に至る。

▽オンスイク注ミリオペン総量1500単位（インスリン エフシトラ アルファ（遺伝子組換え）、日本イーライリリー）：「インスリン療法が適応となる２型糖尿病」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

週１回投与の基礎インスリン製剤。既存のレベミル注、トレシーバ注、ランタスXR注といった基礎インスリン製剤は、通常、１日１回皮下投与となっており、24年６月に承認されたアウィクリ注は週１回皮下投与となっている。

【報告予定品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
報告品目は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断されたもの。

▽モビコール配合内用剤LD、同配合内用剤HD（マクロゴール4000・塩化ナトリウム・炭酸水素ナトリウム・塩化カリウム、EAファーマ）：「慢性便秘症（器質的疾患による便秘を除く）」を対象疾患とする新用量医薬品。

ポリエチレングリコール製剤。現在は２～６歳、７～11歳、12歳以上（成人を含む）の用法・用量が設定されており、１歳児を対象とした用法用量を追加するもの。

▽ブイタマークリーム0.5％（タピナロフ、塩野義製薬）：「アトピー性皮膚炎」を対象疾患とする新用量・剤形追加に係る医薬品。

芳香族炭化水素受容体（AhR）調節薬。24年６月に承認されたブイタマークリーム１％はアトピー性皮膚炎の適応について、成人及び12歳以上の小児の用法・用量が設定されている。今回、新剤形となるクリーム0.5％について、２歳以上12歳未満の用量を設定するもの。

▽注射用メソトレキセート5mg、同50mg（メトトレキサート、ファイザー）：「造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

葉酸代謝拮抗剤。事前評価済公知申請品目であり、保険適用済み。