アレクシオンファーマ合同会社は３月23日、抗補体モノクローナル抗体製剤ソリリス点滴静注 300mg（一般名：エクリズマブ（遺伝子組換え））について、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の難治性の全身型重症筋無力症の効能追加申請を22日付で行ったと発表した。この効能で希少疾病用医薬品に指定されている。

抗AChR抗体陽性の難治性の全身型重症筋無力症は稀な疾患で、補体系により神経筋接合部に進行性に炎症をきたす、慢性進行性の消耗性自己免疫性神経筋疾患。既存の治療法を行っても、歩行しづらい、話しづらい、飲みこみづらい、普通に呼吸しづらいといった深刻な症状に直面し、重症化して生命を脅かすこともある。

同社のヘルマン・ストレンガ―社長は、「難治性の全身型重症筋無力症の患者さんにとっては現時点で有効な治療法がなく、未だ大きなアンメットメディカルニーズが存在している」とし、「この新しい治療薬を深刻な症状を抱える日本の患者さんにできるだけ早く届けられるよう、承認取得に向け尽力していく」としている。

ソリリスは同社の創製品で、ファースト・イン・クラスの終末補体阻害薬。現在、▽発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制▽非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制――の適応を持つ。