サンバイオは3月7日、同社の再生細胞薬「SB623」について、厚労省に再生医療等製品製造販売承認申請を行ったと発表した。予定する効能効果は「外傷性脳損傷後の運動機能障害の改善」。同製品は先駆け審査指定制度の対象品目に指定されており、今回の承認申請は2022年１月31日までに終了した先駆け総合評価相談を踏まえ、先駆け審査指定制度の枠組みの中で実施することになる。なお、優先審査における総審査期間の目標は6か月とされている。

SB623は、健康成人骨髄液由来の間葉系幹細胞を加工・培養して作製されたヒト（同種）骨髄由来加工間葉系幹細胞（国際一般名・バンデフィテムセル）。脳内の損傷した神経組織にSB623を移植すると、損傷した神経細胞が本来持つ再生能力を促し失われた機能を回復させる効果が期待される。

今回の承認申請にあたって、日本、米国、ウクライナで行った外傷性脳損傷により慢性期の運動機能障害を負った患者を対象に行った国際共同フェーズ２臨床試験（STEMTRA試験）の結果を用いた。試験結果によると、SB623投与群は偽手術群と比較して、統計学的に有意な運動機能の改善を認め、有効性に係る主要評価項目を達成した。また、高い安全性と忍容性が示唆された。

なお、同製品は、先駆け審査指定制度の指定に加え、厚労省から希少疾病用再生医療等製品に指定された。米国FDAでは、RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）の指定を受けている。先駆け審査指定制度の指定を受けた製品は、申請から承認までの総審査期間の目標が６か月とされている。同社は、「アンメットメディカルニーズが高い慢性期外傷性脳損傷分野において、新たな治療の選択肢となるSB623を早期に提供できるよう、製造販売承認取得に向けて取り組む」とコメントした。