エーザイは８月20日、甲状腺がん治療薬として開発中のレンバチニブメシル酸塩 (以下 レンバチニブ)が厚労省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けたと、発表した。分化型甲状腺がん患者の多くは、手術や放射性ヨウ素療法で治療できるが、治療に反応しない患者も少数だがいるという。その患者を対象にしたフェーズ３が日本、米国、欧州、アジアを含む国際共同治験として行われており、13 年度中の申請を目指す。

同剤は、エーザイが創製したマルチキナーゼ阻害剤で、血管内皮増殖因子（VEGF）の受容体であるVEGFR2 やRETのチロシンキナーゼ、および血管新生や腫瘍増殖に関わる他の複数のチロシンキナーゼをターゲットにし、血管新生・腫瘍増殖を阻害するという。

オーファン指定は、オーファンドラッグの開発を促す制度で、指定されると、優先的な治験相談、優先審査の実施、申請手数料の減額、試験研究費への助成などが受けられる。