小野薬品は６月11日、がん免疫療法薬の抗PD-1抗体・オプジーボ点滴静注（一般名：ニボルマブ）について、根治切除不能な甲状腺未分化がんに対する効能追加に係る一変申請を行ったと発表した。オプジーボは今回申請した効能・効果で厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

今回の申請は、国立がん研究センター東病院主導の下、根治切除不能な甲状腺未分化がんを対象にオプジーボと、エーザイの抗がん剤・レンビマ（一般名：レンバチニブメシル酸塩）の併用療法を評価した医師主導治験（NAVIGATION試験：YCU18001）の第２相臨床試験の結果に基づく。同試験の結果、奏効率は47.6％（95％信頼区間：33.4～62.3％）で、主要評価項目を達成した。安全性は、「適切な対処を行うことで管理可能だった」としている。

甲状腺未分化がんは、甲状腺がんの一種で、高度な構造異型および細胞異型を呈する上皮性悪性腫瘍。国内患者数は約170～1640人と推定される希少がんで、予後は不良。根治切除不能な甲状腺未分化がんに対する承認薬はいくつか存在するが、治療選択肢は限られており、また甲状腺未分化がんに対する標準治療は未だ確立されておらず、新たな治療法の開発が切望されている。